다가오는 해에 획기적이고 블록버스터가 될 잠재력이 있는 약물로 13개가 선정됐다.

컨설팅업체인 클라리배이트(Clarivate)는 대다수가 암과 희귀질환에 승인된, 13개의 분자를 2024년 주목해야 할 의약품 목록(2024 Drugs to Watch list)에 대한 보고서를 발표했다.

선정 약물은 등록 전 또는 등록 단계, 2상 또는 3상 임상시험을 진행 중이거나 2023년 초 승인되었거나 환자 웰빙에 영향을 미칠 가능성이 높은 것으로 간주됐다.

주요 약물은 리제네론/바이엘의 아일리아(Eylea, Aflibercept), 칼리디타스 테라퓨틱스(Calliditas Therapeutics)의 타폐요(Tarpeyo/Kinpeygo, Budesonide), 아스트라제네카(AZ)/다이이찌산쿄의 Dato-DXd(Datopotamab deruxtecan), 사노피의 알투비오(Altuviiio, Efanesoctocog alfa), 베로나 파마(Verona Pharma)의 RPL554(Ensifentrine), 크리스퍼 테라퓨틱스/버텍스 파마슈티컬스의 exa-cel(Exagamglogene autotemcel), 블루버드 바이오의 lovo-cel(Lovotibeglogene autotemcel), 릴리의 LY-3074828(Mirikizumab), J&J의 아키가(Akeega, Niraparib + abiraterone acetate)와 탈베이(Talvey,Talquetamab), 화이자의 애브리스보(Abrysvo), GSK의 아렉스비(Arexvy), 아스텔라스 파마의 (IMAB362, Zolbetuximab) 등이다.

크리스퍼/버텍스의 카스게비(Casgevy, exa-cel)는 첫 CRISPR–Cas9 편집 치료제로 작년 말 FDA에서 겸상적혈구병(SCD) 치료에 승인됐다.

또한, 같은 날, 블루버드 바이오의 리프게니아(Lyfgenia, lovo-cel)도 12세 이상 SCD 치료에 청신호를 받았다.

보고서에 따르면, 이런 약물은 SCD와 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈의 근본 원인을 치료하고 현재 치료 옵션보다 효과적인 것으로 알려졌다.

예는 2029년 17억 7천만 달러의 매출을 올릴 것으로 예상되는

잔년 2월 혈우병 A 치료에 승인된 사노피의 알투비오는 2029년 17.7억달러의 예상 매출로, 블록버스터가 될 전망이다.

AZ/다이이찌산쿄의 항체 약물 결합체(ADC)인 Dato-DXd, J&J의 이중 특이 항체인 탈베이 등 일부 약물은 새로운 양상을 나타낸다.

이러한 약물 유형은 전통적인 약물 플랫폼보다 FDA로부터 더 많은 승인을 얻고 있고, 이는 제약사를 더 혁신적이 되도록 요구하고 있다.

반면, 리제네론/바이엘의 황반변성 치료제 아일리아는 강력한 경쟁 압박에 직면해 있다.

최근, 리제네론은 선두 약물인 아일리아와 고용량인 아일리아 HD의 4분기 미국 매출이 14.6억 달러를 기록했다고 밝혔다.

작년 4분기 아일리아의 미국 매출은 13.4억 달러, 출시 첫 분기인 아일리아 HD는 1.23억 달러를 보고했다.

작년 8월, FDA는 습성 나이관련 황반변성, 당뇨황반부종, 당뇨망막증 치료에 아일리아 8mg을 승인했다.

이번 주, 일본 아스텔라스 파마는 제조문제로 위암 치료에 시험 약물인 IMAB362의 FDA 승인에 실패했다.

주목해야 할 약물은 RNA 기술, 세포와 유전자 치료, 유전자 편집 등이 될 수 있다.

보고서는 2029년까지 치료 결과를 개선하거나 10억 달러 이상의 블록버스터 지위를 달성할 수 있는 7가지 약물 중 하나로 사노피/리제네론 파마의 듀피젠트(Dupixent)이고, 중국에서만 2029년 15억 달러의 매출을 예상했다.

또한, 2024년에는 주목할 만한 약물 목록에 없지만, 머크(MSD)의 면역항암제 키트루다(Keytruda)도 20개 이상의 적응증에 승인돼, 주목해야 할 약물이라고 밝혔다.

보고서는 개인의 유전적 구성에 기초한 개인 맞춤 치료법을 개발하기 위해, 기계 학습(ML) 등 유전자 편집과 인공 지능(AI)의 영향도 강조했다.

500건의 AI/ML 관련 임상 시험이 2022년에 수행되었고, 올해 목록에 있는 약물 중 하나인 블루버드의 리프게니아가 이 기술을 사용해 개발됐다.

보고서는 약물 개발에 이러한 기술의 사용은 더 많은 새로운 분자가 시장에 출시될 수 있음을 의미한다고 밝혔다,