아스트라제네카(AZ)와 아이오니스 파마슈티컬스가 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 와이누아(Wainua, eplontersen)를 지난주 미국 FDA에서 청신호를 받았다.

와이누아는 성인의 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(hATTR-PN)의 다발성 신경병 치료에 첫 자가 투여 자동 주사제이다.

리간드 결합 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)는 방치하면 질병을 진행시키는 아밀로이드 섬유로 축적과 조직 손상을 유발하는, 잘못 접힌 트랜스티레틴(TTR) 단백질의 생성을 줄여 질병 진행을 늦추는 작용을 한다.

승인은 평가된 환자들이 신경병 장애 점수 +7(mNIS+7) 및 혈청 TTR 농도에 의해 결정되는, 신경학적 장애에서 일관적이고 지속적인 이익을 보인 3상 NEURO-TTRansform의 35주 중간 데이터를 근거로 했다.

3상 연구는 66주에 평가된 TTR 농도, 신경 장애, 삶의 질에서 3개의 공동 1차 최종목표를 달성했다.

또한, 연구는 모든 2차 최종목표도 충족했다.

2021년 양사가 체결한 글로벌 개발 및 상업화 협약에 따라, AZ는 미국 외 지역에서 이 약품의 독점권을 보유하고 있다.