MSD의 유방암 신약 '투키사정(성분명 투카티닙)'이 국내 허가됐다.

식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국엠에스디의 유방암 치료 신약인 ‘투키사정’ 50mg, 150mg 2개 용량을 14일 허가했다.

이 약은 이전에 최소 2회 이상의 항 HER2 요법으로 치료한 이후에 재발한 HER2 양성 국소진행성 또는 전이성 유방암 환자의 치료에 트라스투주맙과 카페시타빈과 병용해 사용하는 의약품이다.

투카티닙은 암 세포에서 과발현하는 HER2 수용체를 선택적으로 강력하게 억제하는 티로신키나제 억제제(Tyrosine kinase inhibitor, TKI)로, HER2의 세포 내 신호전달 경로를 차단해 종양세포의 생존, 증식, 전이를 억제하고 암세포의 사멸을 유도하는 기전을 갖고 있다.

이 약은 라스투주맙 및 카페시타빈과 병용해 300mg(150mg 2정)을 식사와 관계없이 매일 1일 2회 경구투여한다.

트라스투주맙 및 카페시타빈과 병용투여한 투키사의 유효성을 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 활성 대조약, 글로벌 임상시험(HER2CLIMB, NCT02614794)에서 평가했다.

총 612명의 환자가 투키사와 트라스투주맙 및 카페시타빈 병용투여 군(N=410) 또는 위약과 트라스투주맙 및 카페시타빈 병용투여 군(N=202)에 2:1로 무작위배정됐다.

1차 평가변수는 첫 무작위배정 환자 480명 대상의 눈가림된 독립적 중앙 검토(BICR) 평가에 근거한 무진행 생존(PFS)이었다. 2차 평가변수는 모든 무작위배정 환자(N=612)를 대상으로 평가됐으며 전체 생존(OS), 뇌 전이의 기왕력이나 현재 병변이 있는 환자들의 무진행 생존(PFS), 확증된 객관적 반응률(ORR)이었다.

6개월 시점에 투키사+트라스투주맙+카페시타빈의 PFS 중앙값은 7.8개월로 위약+트라스투주맙+카페시타빈 중앙값 5.6개월 대비 2.2개월 연장됐으며, 6개월 시점 PFS는 투키사군이 62.9%, 위약군이 46.3%였다.

OS도 12개월 시점에 투키사군이 75.5%, 위약군이 62.4%로 훨씬 높았으며, 뇌 전이가 있는 환자들의 FPS 역시 6개월 시점에 투키사군 60.4%, 위약군 33.9%로 나타났다. BICR에 근거한 확증된 객관적 반응률(ORR)은 완전반응(CR) 투키사군 3명, 위약군 2명, 부분반응(PR) 투키사군 135명, 위약군 37명이었다.

안전성은 투키사와 트라스투주맙, 카페시타빈의 병용요법으로 HER2CLIMB 연구에서 평가됐다. 

이 약을 투여받은 환자의 26%에서 중대한 이상반응이 보고됐다. 중대한 이상반응은 설사(4%), 구토(2.5%), 오심(2%), 복통(2%) 및 발작(2%) 등이었다. 또 이 약을 투여받은 환자의 2%에서 급사, 패혈증, 탈수 및 심인성 쇼크를 포함하는 치명적인 이상반응이 보고됐다. 

식약처는 투키사의 국내 허가를 통해 기존 치료제로 치료가 어려운 HER2 양성 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대했다.