최근, CAR-T 치료제에 대한 부작용 모니터링 강화 조치는 임상시험 일정을 연장하고 파이프라인 치료제들에 대한 비용을 증가시킬 수 있다는 분석이 제기됐다.

식품의약품안전처는 노바티스의 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel), 얀센의 카빅티(Carvykti, ciltacabtagene autoleucel) 등 승인된 2개 CAR-T 치료제의 부작용 모니터링을 위한 가이드라인을 발표했다

T세포 악성종양 등, 의심되는 이상반응에 대해 한국의약품안전관리원에 보고를 의무화했다.

데이터 및 분석 업체인 글로벌데이터의 Sasmitha Sahu 제약 애널리스트는 “이번 조치는 연장된 임상 시험 일정과 파이프라인 치료제에 대한 추가 비용을 의미할 수 있고, 전체적으로, 파이프라인 CAR-T 치료제의 승인을 둘러싼 불확실성을 더욱 증폭시킬 수 있다”고 평가했다.

또한, 이미 다른 주요 시장에서 승인을 받은 새로운 CAR-T 치료제를 보유한 기업과 한국에서 승인 신청을 하려는 기업은 장기 안전성과 2차 악성 종양의 위험을 평가하기 위해 승인에 대해 현지 인구 내에서 시판 후 감시를 수행해야 할 수도 있다고 지적했다.

이번 조치는 미국 FDA가 승인된 6개의 자가조직 CAR-T 세포 면역 치료제의 조사를 발표한 직후에 나왔다.

지속적인 접근과 신중한 모니터링은 악성 종양으로 발전을 식별해, 환자에게 적시에 정보에 근거한 치료 결정을 보장할 것이라고 글로벌데이터가 밝혔다.

수집된 데이터는 CAR-T 치료제에 대한 추가 연구에 정보 제공을 위해 사용될 수 있다.

글로벌데이터에 따르면, 국내에서 2상 이상 파이프라인에 CAR-T 치료제 후보(큐로셀의 anbalcabtagene autoleucel)는 하나에 불과한 반면, 전 세계에서 다양한 종양 적응증에 대해 2상 이상의 파이프라인에 217개의 CAR-T 치료제가 있다.

미국 FDA는 승인된 CAR-T 치료제의 이익이 위험을 능가한다며 조사를 계속했다.

국내는 이와 유사한 주장이 없었다.

CAR-T 치료제는 CAR-T 세포 관련 사이토카인 방출 증후군, 신경독성과 같은 부작용이 라벨에 표기됐지만, 악성 종양과 사망 관련 문제는 아주 적은 것으로 나타났다.

“1차 라인 치료에 실패한 환자의 예후는 열악한 생존율이 포함되지만, 2차 라인 치료 이상에 승인된 CAR-T 치료제의 가용성은 생존율 향상에 대한 한 줄기 희망을 제공한다”고 글로벌데이터가 말했다.

글로벌데이터는 이 모니터링의 결과는 한국에서 더 안전한 치료제들에 접근을 보장하기 위해 새로운 CAR-T 치료제 승인을 위한 규제 개정을 가져올 것으로 예상했다.