일본 빅 파마인 다케다 제약이 이번 주 2개 신약을 미국 FDA에서 청신호를 받았다.

승인 신약은 대장암 치료제 프루자크라(Fruzaqla, fruquintinib)와 희귀 유전성 혈전 장애 치료제 애드진마(Adzynma).

플루자크라

FDA는 전이성 대장암이 있는 이전 치료받은 성인 환자에 대해 프루자크라를 승인했다.

이 약물은 VEGF-1, 2, 3 수용체의 경구용 표적 치료제이다.

프루자크라의 라벨은 플루오로피리미딘(fluoropyrimidine), 옥살리플라틴(oxaliplatin), 이리노테칸(irinotecan) 화학요법뿐만 아니라 항VEGF 제제로 이전에 치료를 받은 환자가 대상이다.

야생형 RAS 전이성 대장암(mCRC)에서, 그리고 의학적으로 적절한 경우, 이전 항EGFR 치료를 받은 환자도 적용 대상이다.

다케다에 따르면, 프루자크라는 바이오마커 상태와 상관없이 이전에 치료된 mCRC에 대해 미국에서 승인된 3개 VEGF 수용체 키나아제의 유일한 선택적 억제제이다.

프루자크라는 10년 이상 만에 바이오마커 상태에 관계없이 미국에서 환자들에게 승인된 첫 번째 새로운 화학요법 없는 치료 옵션이라고 다케다가 설명했다.

FDA의 승인은 3상 FRESCO-2와 FRESCO 연구의 데이터를 근거로 했다.

FRESCO-2 연구에서 프루자크라로 치료를 받은 환자는 유의한 생존 개선을 보였다.

중국에서 수행된 유사한 연구인 FRESCO 연구도, 프루자크라 치료 후 우수한 전체와 무진행 생존을 입증했다.

프루자크라의 잠재적 부작용으로는 고혈압, 감염, 간독성, 출혈 등이 보고됐다.

다케다는 지난 1월 중국 외 지역에서 프루자크라의 권리를 4억 달러 선급금과 7.3억 달러의 잠재적 마일스톤으로 허치메드(Hutchmed)에서 인수했다.

애드진마

FDA는 선천성 혈전성 혈소판감소성 자반증(cTTP)을 가진 성인과 어린이를 대상으로 예방 또는 주문형 효소 대체 요법으로 첫 재조합 단백질 제품인 다케다의 애드진진마를 허가했다.

FDA에 따르면, cTTP는 혈액 응고를 조절하는 효소를 만드는, ADAMTS13 유전자에서 질병 유발 변이에 의해 발생하는 매우 드문 유전성 혈전 장애이다.

이 효소의 결핍 환자는 몸 전체에 작은 혈관에서 혈전을 형성하고, 미국에서 1000명 미만의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추정된다.

cTTP의 증상은 일반적으로 유아기 또는 유아기에 발생하지만, 성인기에 자라며 임신 중에 가장 먼저 나타날 수 있다고 FDA가 설명했다.

애드진마는 부족한 효소의 낮은 수준을 대체함으로써 환자를 돕는 ADAMTS13 유전자의 재조합이다.

보호 효소 대체 치료를 위해, 환자가 급성 문제를 다룰 때 주문에 따라 투여할 수 있지만, 이 약물은 질병 증상의 위험을 줄이는데 도움을 준다.

애드진마는 보호 유형에서 2주에 한 번 정맥을 통해 투여하고, 주문형 효소 대체 요법에 대해 하루 한 번 투여한다,

FDA 승인은 애드진마 또는 혈장 기반 치료제로 6개월 치료를 받은 46명의 cTTP 환자를 대상으로 실시한 임상시험을 근거로 했다.

환자들은 연구 기간 6개월 후 다른 약으로 대체했다.

효과는 TTP 문제와 TPP 징후의 발생률, 보충 용량의 필요성의 발생률에 따라 결정됐다.

애드진마와 관련된 가장 일반적 부작용은 두통, 설사, 편두통, 복통, 메스꺼움, 상기도 감염, 어지러움, 구토 등이었다.