한국아스트라제네카(대표이사 사장 김상표)는 희귀질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria)과 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome) 치료제로 국내 허가된 희귀의약품 '울토미리스주(성분명 라불리주맙)'의 고농축 제형을 7월 1일자로 출시한다고 30일 밝혔다. 

울토미리스의 고농축 제형(100mg/mL)은 기존에 시판 중인 10mg/mL 제형의 10배 고농축 제형으로 환자의 의료 부담을 최소화하기 위해 개발됐으며 300mg/3mL과 1100mg/11mL 두 가지 단위로 출시된다.

회사 측에 따르면 울토미리스의 고농축 제형은 기존 제형의 유효성은 유지하면서도 줄어든 부피로 정맥주사 주입시간을 약 60~70% 단축시키는 장점이 있다. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 울토리미스 100mg/mL의 유효성, 안전성, 약동학 및 면역원성은 울토미리스 기본 제형과 유사했다.

울토미리스의 고농축 제형은 오는 7월 1일자로 발작성 야간 혈색소뇨증 적응증에 한해 보험급여 적용을 받을 수 있다.

한편, 발작성 야간 혈색소뇨증은 인구 100만명 당 15.9명에서 나타나는 희귀 혈액질환으로, PIGA 유전자의 후천적 돌연변이로 생성된 비정상적인 적혈구가 조절되지 않는 보체 활성화에 의해 파괴돼 나타나는 질환이다.

피로(96%), 빈혈(88%), 호흡곤란(66%) 등이 흔하게 나타나며, 적혈구의 용혈로 야간에 콜라색 소변을 보는 특이한 증상이 동반되기도 한다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 치료하지 않을 경우 10명 중 약 2-4명이 진단 후 5-6년 내 사망할 수 있는 중증 질환이기 때문에 시기적절한 진단과 치료가 필요하다.