코로나19 팬데믹 이후, 바이러스 치료에 mRNA 백신의 괄목할 성공으로 mRNA 치료제에 대한 관심이 급증했다.

일부 바이오파마 기업들은 백신 이외에 비백신 mRNA 치료제 개발에 투자하고 있다.

데이터 및 분석업체에 따르면, 현재 임상 개발에 있는 비백신 mRNA 치료제는 5개가 있다.

최근, 모더나는 대사 대상부전(MDE)에 대한 mRNA-3927의 유망한 데이터를 발표했다.

모더나는 후보 mRNA-3927을 평가하는 1/2상 연구에서 MDE(metabolic decompensation event)의 수가 감소함을 보인 유망한 데이터를 공유했다.

회사는 모든 적격 참가자들이 오픈 라벨 확장 연구를 계속하기로 선택했다고 말했다.

mRNA-3927은 환자가 단백질과 지질의 특정 부분을 제대로 처리하지 못하는 희귀 유전질환인 프로피온산혈증(propionic acidemia)을 표적으로 하고 있다.

mRNA-3927이 표적으로 하는, 프로피온산혈증은 프로피오닐-CoA(propionyl-CoA)를 메틸말로닐-CoA(methylmalonyl-CoA)로 전환하는 프로피오닐-CoA 카복실화효소의 결핍으로 인해 발생한다.

모더나의 후보는 프로피오닐-코엔자임A 카복실화효소를 활성화함으로써 증상을 완화시킨다.

프로피온산혈증은 드물지만 치명적인 유전질환이다.

모더나의 mRNA-3927이 성공한다면, 약물은 옵션의 부족에 직면한 환자 집단에게 잠재적인 해결책을 제공할 것으로 기대된다.

글로벌데이터에 따르면 mRNA-3927은 현재 임상시험 개발 중인 5개 비백신 mRNA 치료제 중 하나다.

모더나는 두 번째 후보 mRNA-3705을 메틸말로닌산혈증(methylmalonic acidemia)에 테스트하고 있다.

다른 비백신 mRNA 치료제를 연구하는 업체는 바이오엔텍, 울트라제닉스, 오메가 테라퓨틱스 등이 경주하고 있다.

바이오엔텍의 BNT-141는 난소암, 담관암, 위식도 접합부의 선암, 대장암, 췌장암, 위암, 고형종양을 표적으로 하고 있다.

울트라제닉스는 코리병(Cori’s Disease)으로도 알려진 글리코겐 저장 장애 III형에 LUNAGSD3/UX053를 연구하고 있다.

오메가 테라퓨틱스는 OTX-X2002를 간세포암과 고형 종양에 평가하고 있다.

이런 후보들은 모두 1/2상 임상에 있다.

글로벌데이터의 보고서를 보면, 2028년까지 총 5개의 시판된 mRNA 비백신 제품은 20억 달러 이상의 매출을 올릴 것으로 추정된다.

OTX-2002의 개발이 성공한다면, 오메가 테라퓨틱스 후보는 2028년 16억 달러의 예상 매출로, 첫 프로그램 가능한 후생유전학 약품이 될 수 있다고 글로벌데이터는 전망했다.

mRNA 백신이 COVID-19 대유행의 확산을 억제하는 데 효과적이라는 것이 입증된 이후 mRNA 치료제의 이용 가능성을 폭발적으로 증가시켰다.

보고서는 mRNA 치료제에 영향을 미치는 규제가 더 나은 환자 접근과 심각한 질병의 치료, 진단 또는 예방을 개선하는 약물에 대한 검토 증가에 초점을 맞추고 있다고 지적했다.

mRNA 치료법은 이전에 소분자로 약물화할 수 없는 표적들에 작용할 수 있고, 환자의 신체에서 특정 단백질 결핍을 해결함으로써 개별맞춤 치료를 제공한다.

이러한 치료법을 이론화한 데이터는 유전자 변이에 의해 유발되는 희귀 유전 질환 환자들에게 특히 유망한 치료 옵션이다.

하지만, 높은 품질과 높은 순도의 mRNA에 대한 요건으로, mRNA 치료제의 출시에 대한 핵심 이슈는 높은 비용과 생산 확장성이다.

대규모 제조에서 mRNA 치료제의 안전성, 효력 및 순도를 확립하기 위해서 강력한 분석 방법이 필요하다.