많은 자금을 조달한 일부 스타트업들은 암을 넘어 세포 기반 약품의 사용을 확대할 계획을 가지고 등장했다.

일부 인상적인 임상 성과에도 불구하고, CAR-T와 같은 세포 치료제는 아직 상업적 기대에 부응하지 못하고 있다.

이것은 다른 세포 유형인 T 조절 세포(T regulatory cells : Tregs) 활용을 추구하는 업체들의 자금 조달을 막지 못했다.

트렉은 면역세포의 특수한 유형이다.

이는 스스로 공격으로부터 몸을 보하고 염증 질환을 유발하는 오작동을 방지한다.

이러한 특징들은 트렉을 이론적으로 내부 방어자가 약해진 환자의 면역 체계에 질서를 회복하기 위해 이용할 수 있는 세포 치료에 대한 흥미로운 선택으로 만든다.

자가면역질환에서, 트렉 세포 치료제는 감염과 싸우는 능력을 동시에 손상시키지 않고 공격을 멈추도록 면역체계를 재프로그래밍할 수 있다.

자금 조달

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)와 큐엘 테라퓨틱스(Quell Therapeutics)는 엔지니어링된 트렉(Treg) 공간을 주도할 수 있지만, 그들 뒤에는 많은 그룹이 있고, 그들 중 일부는 이미 큰 펀딩을 받고 있다.

최근 상가모와 젠티바이오(Gentibio)는 각각 2.65억 달러, 1.57억 달러와 1억 5700만 달러의 시리즈 B로 조달했다.

아바타 테라퓨틱스(Abata Therapeutics)는 6월에 9500만 달러 시리즈 A로 출범했다.

카이베르나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)는 2018년에 설립됐고 웨스트레이크 빌리지 바이오 파트너스, 비다 벤처스와 업계 최고의 세포 치료 개발업체 중 하나인 길리어드 사이언스로부터 1.1억 달러의 펀딩을 받았다.

지금까지 가장 많은 자금을 지원받은 스타트업은 소노마 바이오테라퓨틱스(Sonoma Biotherapeutics)이다.

회사는 릴리의 벤처 부문인 AVP(Arch Venture Partners)와 세포 치료 바이오텍인 라이엘 임뮤노팜마(Lyell Immunopharma) 등 많은 투자자들로부터 3억 3500만 달러 이상을 조달했다.

젠티바이오(GentiBio)는 2020년 오비메드(OrbiMed), RA 캐피털 매니지먼트, 노바티스의 벤처펀드, 시애틀아동연구소(Seattle Children’s Research Institute)에서 1.77억 달러 펀딩을 받았다.

회사는 약 1년 후 1.57억 달러 시리즈 A로 공개적으로 출현했다.

임상 시험

트렉은 이식뿐 아니라 자가면역 및 신경염증 질환에 초점을 맞추고 있으며, 관심 분야로 1형 당뇨병과 근위축성 측색경화증(ALS) 등을 타깃으로 하고 있지만, 대부분 연구는 아직 초기 단계에 있다.

아연 핑거 유전자 편집 기술로 가장 잘 알려진 상장 바이오텍인 상가모 테라퓨틱스는 프랑스 바이오텍 TxCell을 인수한 2018년부터 트레그 세포 치료제를 연구해 왔다.

상가모의 신장 이식 치료는 3월 말 시작된 1상 임상시험과 함께, 임상시험에 도달한 트렉 세포 치료제의 새로운 그룹 중 처음이다.

메릴랜드주 스타트업인 테라임뮨(TeraImmune)과 세포치료 플랫폼으로 알츠하이머병 중심 회사인 AZTherapies도 트렉 세포 치료를 추진하고 있다.

큐엘은 간 이식을 받은 환자에 대한 치료법을 연구하고 있는 반면, 소노마는 류마티스 관절염에 대한 세포 치료제를 개발하고 있다.

키베르나는 루푸스 신장염과 전신 경화증 등 자가면역 질환에 중점을 두고 있고, 길리어드와 인텔리아와 제휴하고 있다.

올해 하나의 후보에 대한 임상개발을 시작할 예정이다.

젠티바이오는 가장 앞선 프로그램에서 당뇨병을 목표로 하고 있고, 최근 BMS와 염증성 장질환 치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했다.

아바타는 2025년까지 인간 임상에서 다발성 경화증, 1형 당뇨병, 봉임체 근염이라는 염증성 질환에 대한 후보를 평가하는 것을 목표로 하고 있다.

코야 테라퓨틱스(Coya Therapeutics)는 ALS(근위축성 측삭 경화증)를 위한 트렉스를 개발하고 있으며, 임상 2a 데이터가 곧 있을 것으로 예상되지만, COYA 101은 유전자 변형 세포를 특징으로 하지 않는다.

이밖에 판디온(Pandion) 인수를 통해 머크(MSD), 릴리/넥타르, 암젠, 사노피. 애브비, 로슈, BMS 등 빅파마도 다양한 자가면역질환에서 트렉을 활성화하기 위해 고안된 IL-2 치료제를 평가하고 있다.