세포와 유전자 치료법은 약품 개발에서 가장 활발하게 연구와 투자되고 있는 분야 중 하나이다.

충분히 치료되지 않은 질병을 타깃으로 하는 새로운 약물의 가능성, 최근 일부 새로운 유전자와 세포 치료제의 성공, 민간 투자, 기업 공개 및 기업 인수로부터 유입되는 상당한 자본의 가능성 등을 고려할 때 성장 잠재력을 이해할 수 있다.

현재 세포와 유전자 치료가 끌어들이고 있는 모든 투자의 경우, 이러한 치료제들은 2017년에 첫 번째 치료제가 승인되는 등, 상대적으로 새로운 것이다.

승인된 치료의 수는 매우 적다.

데이터 분석 업체인 EP(Evaluate Pharma)에 따르면, 미국 FDA가 승인한 22개의 세포와 유전자 치료제 중 14개는 제대혈 기반 치료제이다.

나머지는 유전자 치료제 2개, 세포 치료제 7개, 유전자 변형 세포 치료제 5개 등이다.

세포와 유전자 치료제는 총 340개의 승인된 바이오로직의 7%에 불과하다.

현재 미국 임상시험 등록기관인 ClinicalTrials.gov에 세포와 유전자 치료제에 대해 1000개 이상의 진행 중인 임상시험이 등록돼 있다.

이 중 대다수가 1, 2상 시험 중이어서 상용화까지는 아직 멀었고, 대부분 승인에 도달하지 못할 수 있다.

또한, 이는 세포와 유전자가 최종단계 임상시험의 극히 일부만을 구성하는 광범위한 임상시험 지형도 맥락을 이해해야 한다.

하지만, 이런 초기 시장에서, 초기 단계의 세포와 유전자 실험의 비율이 임상 활동의 10%를 차지한다는 것은 고무적이다.

2021년 FDA가 승인한 50여개의 약품 중, 세포나 유전자 치료제는 2개에 불과했다.

이는 2021년 전체 승인 약품 중 소수이지만, 허가받은 세포와 유전자 치료제 수가 10%(제대혈 기반 제품을 제외하면 17%) 증가했다.

세포 및 유전자 치료 기업에 대한 투자 급증

승인된 약품의 수는 적지만, 세포 및 유전자 치료제 회사들은 점점 더 많은 민간 및 공공 투자를 유치하고 있다.

생명과학에 대한 모든 민간 투자가 지난 10년간 상당히 성장했지만, 세포와 유전자 치료 기업에 대한 투자는 급증했다.

생명과학 데이터 플랫폼인 CipherBio에 따르면, 전체 사모펀드와 벤처캐피털 투자는 생명과학 분야에서 2010년부터 2021년까지 연평균 18%의 성장률을 보였다.

유전자 치료제의 경우 같은 기간 동안의 평균 성장률은 59%였고, 세포 치료제의 경우 63% 급증했다.

이는 2020년 3.62억 달러에서 2021년 약 6.8억 달러로 증가한 것을 반영한다.

또한, 이런 민간 자본의 급증은 신흥 세포와 유전자 기업들이 공공 시장에 진출하는 것을 지원했다.

하지만, 2000년 팬데믹으로 침체됐지만, 2022년까지 경제가 회복됨에 따라 성장 궤도를 회복할 것으로 예상된다.

승인된 약품과 승인이 예상되는 약품에 대한, EP의 전 세계 매출 전망에 따르면, 2021년부터 2026년까지 기존 약품 매출은 연평균 6% 성장하고 세포와 유전자 치료제를 제외한 바이오로직 매출은 4150억 달러에서 5410억 달러로 연간 5% 성장이 예상된다.

반면, 세포와 유전자 치료제는 같은 기간 연간 40억 달러에서 연평균 63% 급등해 450억 달러 이상에 이를 전망이다.

세포와 유전자에 투자된 총 금액은 기존 의약품과 바이오에 투입되는 금액의 극히 일부에 불과하다.

투자자의 관심은 혁신을 주도하고, 스타트업을 장려하며, 경쟁 부문으로부터 경험 많은 인재를 끌어 모은다. 이는 결과적으로 연구소와 투자 포트폴리오로 이어진다.

현재 전통적인 제약사들은 투자, 인재, 파이프라인 면에서 바이오텍 동종 업체들에게 계속 밀리고 있다.

개별 기업이 임상, 제조 및 자금 조달 과제를 해결했을 수 있지만 세포 및 유전자 공간에 분야 전반의 솔루션이 보편적으로 적용되려면 아직 해야 할 일이 많이 남아 있다.

강력한 세포나 유전자 치료제 파이프라인을 보유한 기업들이 매력적인 인수대상이란 점이 입증됐다.

다른 바이오로직과 기존 약품에 비해 매출 성장률이 빠르게 나타날 것이라는 전망도 있다.

기존 약품과 다른 바이오로직의 매출 성장 전망치가 매우 높지만, 세포와 유전자 치료제의 강력한 성장 전망치가 투자자들의 상당한 관심을 끌고 있다.

지속적인 강력한 투자로 세포와 유전자 치료제가 임상시험을 통해 계속 발전과 함꼐 승인을 받고, 환자의 건강과 투자자 포트폴리오에서 상당한 장기적 수익을 제공할 것으로 예상된다.