치료제가 거의 없는 치명적인 신경 질환인 근위충성측색경화증(ALS, 루게릭병)에 대한 신약을 개발하기 위해 일부 바이오파마 기업들이 경주하고 있다.

미국 국립보건원(NIH) 등에 따르면, ALS는 신경이 파괴되는 진행성이고 치명적인 질병이다.

이 병은 한 세기 전에 처음 발견되었지만, 1930년대 말 유명한 야구선수 루게릭이 이 병에 걸린 후 널리 알려지게 되었다.

현재 미국에서 매년 5000명의 신규 환자 등 약 3만 명이 ALS를 가지고 있고, 진단 후 평균 생존기간은 4년에 불과하다.

이런 환자들은 새로운 치료법이 절실히 필요하지만. 질병의 복잡한 생물학은 효과적인 약을 개발하려는 대부분의 시도를 좌절시켰다.

운동신경세포의 손상을 되돌리거나 ALS를 치료할 수 있는 치료법은 없다.

반면, 치료제는 증상을 통제, 불필요한 합병증 예방에 도움을 줄 수 있고 질병으로 생활을 더 쉽게 할 수 있게 한다.

미국 FDA는 지금까지 3개 약품만 승인했다.

1995년 승인된 경구용 릴루졸(Riluzole, Rilutek)은 몇 개월 생명연장을 보였다.

2011년 승인된 뉴덱타(Nuedexta)는 질병의 증상 치료에 사용된다.

2017년 청신호를 받은 에다라본(Edaravone, Radicava)은 ALS와 관련된 신체 감퇴를 느리게 한다.

릴루졸은 경구 투여로 편리하기 때문에 환자들이 한 달에 세 번 주입하는 에다라본보다 선호하고 있다.

신약 연구

기업들은 이미 ALS 치료에 대한 기회를 탐색하고 있다.

아미릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 ALS 환자의 언어, 걷기, 호흡, 다른 필수 기능 수행에 대해 AMX0035를 평가하고 있다.

135명이 참가한 연구에서, AMX0035로 치료한 환자는 위약군에 비해 약 6.5개월 더 긴 중위수 2년을 생존했다.

전문가들은 긍정적이지만, 아미릭스 약품의 효과는 여전히 보통 수준이라고 지적했다.

AMX0035를 받은 환자들은 감퇴가 계속됐고, 연구에 등록 후 2년까지 생존할 기회는 약 50%였다.

아미릭스는 6월 캐나다와 11월 초에 미국에 약품의 승인을 신청했고 연말 유럽에서도 신청을 계획하고 있다고 밝혔다.

바이오젠과 파트너인 이오니스 파마슈티컬스는 최종 단계 임상에서 약품을 평가하고 있다.

토퍼센(tofersen)은 신약이 아니지만, 최근 다른 질환에 FDA 승인으로 점점 더 검증되고 있는 기술로 만들어졌다.

토퍼센은 ALS에서 유전자가 하는 역할을 목표로 한 많은 연구의 부산물이다.

토퍼센은 안티센스 치료제로 알려진 정밀 의약품의 일종으로, 신체의 세포가 특정 단백질을 만드는데 사용되는 유전적 지시에 따라 작용하는 것을 차단한다.

특히, 약품은 ALS와 관련된 유전자인 SOD1 유전자의 활성을 억제하도록 설계되었다.

지난 10월, 바이오젠과 이오니스는 토퍼센에 대한 최종단계 연구 결과를 발표했고, 약품이 ALS와 관련된 다른 화학적 마커와 함께 SOD1 단백질 수치를 상당히 낮췄지만, 질병을 늦추는 데는 위약보다 우수하지 않았다.

바이오젠은 토퍼센의 미래를 결정하기 위해 규제당국 및 ALS 커뮤니티와 데이터를 논의할 것이라고 말했다.

신경과학 회사인 알렉토(Alector)는 뇌 내부와 외부 모두에서 세포에 중요한 역할을 수행하는 단백질을 목표로 한다.

AL001(Progranulin)은 GSK와 협력으로 ALS 등 다수 신경퇴행성 질환에 걸쳐 테스트되고 있다.

시로스 테아퓨틱스(Seelos Therapeutics)는 ALS의 치료에 SLS-005를 2상 임상에 있다.

노바티스는 신경계의 염증과 관련된 단백질을 차단하기 위해 고안된 약품을 연구하고 있다.

ALS 연구는 지속되고 있다.

미국 임상시험 데이터베이스(ClinicalTrials.gov)에 따르면, 잠재적 ALS 약물 치료를 평가하고 현재 참가자를 모집하고 있는 연구는 약 50건 이상이 있다.

이 중 많은 연구는 산발적인 질병을 가진 사람들을 등록시키고 있다.

머크(MSD), BMS, GSK, 크리스퍼 테라퓨틱스 등 제약사들은 ALS의 새로운 치료법을 발견하기 위한 중소 바이오텍 등과 협력하고 있다.

브레인스톰 테라퓨틱스, 알렉시온 파마슈티컬스 등도 ALS를 표적으로 시험 약품을 연구하고 있다.