결핵예방접종이나 암면역 화학요법에 이용되는 BCG(bacillus Calmette-Guerin) 백신이 1형 당뇨병에 비싼 파이프라인 면역요법제보다 경쟁 우위를 점할 수 있을 것으로 예상된다.

최근 미국 당뇨병협회(ADA) 미팅에서 1형 당뇨병 치료제로 BCG 백신이 업데이트됐다.

매사추세츠 종합병원(MGH)의 연구팀은 BCG 백신이 안전하고 유의하게 더 낮은 혈당을 보인 임상시험에 대한 긍정적 업데이트를 발표했다.

현재 치료제가 없는 자가면역질환인 1형 당뇨병의 경우, T 세포는 췌장을 공격하고 포도당이 세포로 들어가고 에너지를 생산하는데 필수적인 호르몬인 인슐린을 생성하는 능력을 파괴한다.

이전 연구에서, 연구팀은 BCG가 해로운 T 세포를 제거하고 조절 T 세포(Treg)라고 불리는 유익한 T 세포의 발전을 돕는 TNF라는 물질을 증가시킨다는 것을 발견했다.

새로운 2상 연구에서 소아에서 발병한 최근 시작한 성인 임상에 등록된 25명 환자 등 143명의 1형 당뇨병 환자가 최소 2회 BCG를 접종받았다.

3년 연구기간 동안, BCG가 제1형 당뇨환자의 Tregs에서 유전자 발현을 제1형 대조군 피험자와 일치하는 패턴으로 되돌릴 수 있다는 것을 발견했다.

또한, 21세 이전에 발병한 1형 당뇨병 환자는 성인 발병 1형 당뇨병 환자보다 반응 시간이 더 빨랐고 HbA1c에서 더 큰 변화를 달성할 수 있었다.

이는 나이가 많은 피험자에게서 나타난 3년 반응과 일치하는 2년에서의 반응을 보였다.

FDA 승인이 있을 때까지, 연구팀은 올해 말에 멀티센터 소아과 임상시험의 시작을 목표로 하고 있다.

연구팀은 새로운 데이터가 BCG가 자가면역과 감염병에 신체 반응하는 방식을 어떻게 변화시키는지에 대한 이해를 높여준다고 밝혔다.

이런 결과를 근거로, BCG는 향후 연구에서 유사한 효능 결과를 계속 입증한다면, 비싼 파이프라인 면역요법제 옵션을 능가할 수 있는 리퍼포징(약물재창출) 약품으로 잘 포지셔닝될 수 있다.

데이터 및 분석업체인 글로벌데이터의 보고서를 보면, 현재 1형 당뇨병의 유일한 치료제는 외인성 인슐린의 투여뿐이고, 1형 당뇨병의 근본 원인을 실제로 해결할 수 있는 승인된 치료제는 없다.

이에 따라 질병 수정 치료제에 대한 요구가 높다.

1형 당뇨병에 대한 질병 수정을 목적으로 하는 최종 단계 파이프라인에는 프로벤션 바이오(Provention Bio)의 테플리주맙(teplizumab), 돔페 파마슈티시(Dompé Farmaceutici)의 라다릭신(ladarixin) 등 일부 치료제 후보가 있다.

하지만, 지금까지 BCG처럼, 이러한 치료제들은 외인성 인슐린의 필요성을 부정하지 않는다.

MGH 팀은 이번 달 초에 몇 가지 새로운 발견을 입증한 진행 중인 5년간의 2단계 연구 자료를 발표했다.

3년 연구기간 동안, BCG가 제1형 당뇨환자의 Tregs에서 유전자 발현을 제1형 대조군 피험자와 일치하는 패턴으로 되돌릴 수 있다는 것을 발견했다.

또한, 21세 이전에 발병한 1형 당뇨병 환자는 성인 발병 1형 당뇨병 환자보다 반응 시간이 더 빨랐고 HbA1c에서 더 큰 변화를 달성할 수 있었다.

이는 나이가 많은 피험자에게서 나타난 3년 반응과 일치하는 2년에서의 반응을 보였다.

글로벌데이터sms BCG의 장기적인 효능과 더 큰 집단 효과는 지켜봐야 하지만 BCG의 주요 장점 중 하나는 접근성이라고 밝혔다.

또한 임상 시험의 일부로 BCG 2회 투여는 오랜 당뇨병 환자에게 효과적이었으며, 최종단계 파이프라인은 새로 진단된 집단에 실험을 집중하고 있다.

접근성과 전체 환자 집단은 제시된 결과를 흥미롭게 하고 개발 중인 다른 치료제와 차별화시키는 중요한 요소라고 글로벌데이터가 강조했다.