바이오젠과 일본 파트너인 에자이의 알츠하이머병 약품이 미국 FDA에서 신속 승인을 받아, 알츠하이머 병 시장은 마침내 한 가닥 희망을 갖게 되었다.

단클론항체 항체 치료제인 애두헬름(Aduhelm)은 알츠하이머병(AD)의 진행을 유도하는 것으로 간주되는 뇌에서 끈적끈적한 단백질인 아밀로이드 베타플라크의 축적 감소에 청신호를 받았다.

기억력의 점진적인 감소를 초래하는 치명적인 질환인, AD는 항상 매우 도전적인 분야였고, 상당한 투자에도 불구하고 큰 진전이 없었다.

현재 이용할 수 있는 약품은 질병의 증상만 치료한다.

일부 제약사들은 이런 치명적인 뇌 질환을 치료하기 위한 안전하고 효과적인 치료법의 개발에 실패했다.

로슈, 암젠, 노바티스, 머크(MSD), 화이자, 릴리, 아스트라제네카 등 일부 빅파마는 낮은 성공 가능성이나 안전성 우려로 지난 수년간 AD 후보 약품의 개발을 중단했다.

몇 년간의 실패 후, 애두헬름은 이런 파괴적인 질병과 관련된 임상적 감퇴를 줄이기 위해 승인된 첫 약품이 됐다.

또한 아밀로이드 베타를 제거하는 것이 AD 환자에서 더 좋은 임상적 결과를 가져다준다는 것을 보인 첫 약품이다.

월가의 애널리스트들은 애두헬름의 최고 매출은 30억~60억 달러에 달할 것으로 추산하고 있어, 바이오젠에 막대한 수익을 가져다 줄 것으로 예상된다.

이 약품은 AD 치료의 과정을 의미 있게 변화시킬 것으로 기대된다.

AD 개발 업체 주목

바이오젠의 승인으로, AD 치료제를 개발하는 다른 회사들도 후보 약품의 승인 가능성에 대한 기대를 높이고 있다.

릴리, 캐사바 사이언스(Cassava Sciences), 안노비스 바이오(Annovis Bio) 등 AD 약품 후보를 개발하고 있는 업체들도 주목을 받고 있다.

AD 약품 개발에서 가장 앞서 있는, 릴리는 도나네맙(donanemab)이 AD에 대한 핵심 치료제가 될 잠재력이 있다고 믿고 있다.

도나네맙은 바이오젠의 약품과 유사하고, 최근 초기 증상적 AD 환자에 대한 2상 연구를 완료했다.

지난 1월, 릴리는 도나네맙에 대한 2상 연구가 1차 최종목표에 도달했다고 밝혔다.

데이터에 따르면, 도나네맙은 76주의 치료 기간 동안 인지와 일상 기능의 종합 척도인 iADRS(integrated Alzheimer's Disease Rating Scale)로 측정했을 때, 위약에 비해 32% 질병 진행을 느리게 했다.

인지 및 기능 감퇴를 늦추는 것 외에도, 도나네맙으로 치료는 아밀로이드 플라크의 상당한 제거와 타우(tau) 병리의 확산을 늦추는 결과를 낳았다.

긍정적 데이터에 따라, 릴리는 II상 연구를 III상 연구로 확대했다.

릴리는 지난 4월 도나네맙에 대해 가속 승인 경로를 찾지 않을 것이라고 밝혔다.

회사는 환자를 완전히 등록하는 데 약 1년이 걸릴 3상 연구에서 후보 약품을 평가하고 있다.

한편, 무증상 AD에 대한 3상 연구는 2021년에 시작될 것으로 예상된다.

바이오젠의 승인으로, AD 치료제를 연구하는 중소기업들의 주가도 상승했다.

7일(현지시각), 캐사바 사이언스 주가는 5.4% 상승했고, 안노비스 바이오는 31% 급등했다.

캐사바 사이언스는 올해 하반기에 경도와 중등도 AD 치매에 대한 시뮤필람(simufilam)을 평가를 위한 2개 주요 3상 연구를 시작할 계획이다.

지난 2월, 회사는 시뮤필람의 연구에서 유망한 중간 데이터를 발표했다.

환자의 인식과 행동 점수 모두가 관측된 안전성 문제없이, 시뮤필람으로 치료 6개월 후에 개선됐다.

지난달, 안노비스 바이오는 AD와 파킨슨병 치료에 주력 약품 후보인 ANVS401에 개한 2상 연구 데이터를 발표했다.

데이터에서 ANVS401로 25일간 치료한 환자들은 ADAS-Cog11(Alzheimer’s Disease Assessment Scale–Cognitive Subscale)로 측정에서 통계적으로 유의한 인지 개선을 달성했다.

또한 약품은 파킨슨병 환자에서 속도, 조정력, 운동 기능의 개선을 보였다.

전체적으로, 데이터는 ANVS401이 AD와 파킨슨병 모두에서 효과적인을 입증했다.

지금까지 AD 치료를 위한 대부분의 노력은 환자의 뇌에서 아밀로이드 플라크나 타우 엉킴을 제거하는 데 초점을 맞추고 있었다.

최근 연구들은 증상을 치료하는 대신에 이런 축적의 근본 원인의 해결을 시도하고 있다.