척수근위축증(SMA) 시장에서 치열한 경쟁을 벌이고 있는 3개 약품 중 로슈의 에브리스디(Evrysdi)가 리더가 될 전망이다.

5년 전만 해도 SMA는 질병 수정 치료제가 없는 틈새 어린이 질병이었다.

현재 승인된 3개 치료제가 강력한 경쟁을 하고 있다.

최근 1분기 실적 발표를 보면, 바이오젠의 스핀라자(Spinraza)는 저조한 반면, 노바티스의 졸젠스마(Zolgensma)와 로슈의 에브리스디는 상승세를 보였다.

SMA 시장의 선구자인 스핀라자의 1분기 매출은 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)의 부정적 영향으로 연간 8% 감소한 5.21억 달러를 기록했다.

반면, 졸젠스마는 유럽과 신흥시장은 물론 지속적인 지역 확대를 통해 1분기 매출 3.2억 달러로 연간 88%의 강력한 성장을 했다.

2020년 승인된 에브리스디는 1분기 7900만 CHF(8600만$)의 매출을 기록했다.

PTC 테라퓨틱스로부터 라이선스한 경구 에브리스디는 유아들이 영구적인 인공호흡장치없이 생존할 수 있도록 도와주고, 첫 번째이자 유일한 가정에서 복용할 수 있는 약품으로 편리함을 제공한다.

에브리스디는 스핀라자의 독주에 잠시 도전했던 유전자 치료제 졸젠스마와 최근까지 표준요법이었던 안티센스 약품 스핀라자에 강력한 도전을 하고 있다.

졸젠스마와 스핀라자의 계속되는 실망의 이유 중 일부는 코로나19이고 1년 전 팬데믹과 그에 수반되는 폐쇄가 새로운 환자 시작을 느리게 했다.

졸젠스마는 2019년 중반 승인을 받았고, 이는 스핀라자의 미국 매출이 급감하기 시작한 시점이었다.

현재 노바티스는 졸젠스마로 전 세계 1200명의 SMA 환자를 치료했다고 밝혔다.

하지만, 지난 5분기 동안 각 분기마다 미국에서 유전자 치료제 졸젠스마는 약 1.2억 달러의 매출로 정체상태를 벗어나지 못했다.

졸젠스마의 미국 매출은 2019년 3분기에 1.5억 달러로 정점을 찍었다.

이후 졸젠스마의 매출은 2020 1분기 1억 달러, 2분기 1.22억 달러. 4분기 1.19억 달러로 거의 제자리에 머물렀다.

노바티스는 SMA에 대한 신생아 증가한 스크리닝이 졸젠스마에 도움이 기대하고 있다.

하지만, 졸젠스마는 노바티스가 원개발자인 아벡시스(Avexis)를 인수했을 때부터 골머리를 앓았다.

데이터 조작 스캔들이 잇따랐고, 정맥주사 졸젠스마가 경막내투여 버전을 승인 받은 몇 달 후, 전임상 독성 신호 때문에 임상이 보류됐다.

그 후, 지난 9월, 미국 FDA는 추가적인 확증 연구를 경막투여 졸젠스마에 요구했다.

이는 졸젠스마의 경막투여 버전의 출시 지연을 의미한다.

경막투여 버전은 정맥주사 졸젠스마에 대해 제한된 2세 이상 어린이를 치료할 수 있기 때문에 노바티스가 매출 회복에 기회가 될 수 있다.

코로나19 기세가 약간 수그러들고 있지만 계속 하락하고 있는 미국 매출의 안정화 조짐이 보이지 않는 가운데, 바이오젠은 경쟁시장을 계속 거론하고 있다.

지난 주 발표한 실적 보고에서 지난 3분기 동안 스핀라자의 환자 수가 약 1만1200명에 머물고 있음을 알 수 있다.

스핀라자의 매출은 2019년 4분기 정점 이후 2020년 1분기 2.36억 달러, 4분기 1.6억 달러로 계속 떨어지고 있다.

로슈의 에브리스디는 2020년 출시 첫 분기인 3분기에 900만 달러, 4분기 5100만 달러로 강력한 성장을 보이고 있다.

SMA 치료비용도 이런 약품의 사용에 영향을 미칠 수 있다.

유전자 치료제 졸젠스마의 가격은 1회 투여에 210만 달러로 고가이다.

스핀라자는 치료 첫해 75만 달러, 이후 연간 37.5만 달러이다.

반면, 로슈의 에브리스디는 5년 치료를 고려할 경우, 스핀라자와 졸젠스마에 비해 25~60% 저렴하다.

에브리스디의 가격은 연간 34만 달러이다.

리서치업체인 EP(Evaluate Pharma)에 따르면, 2026년 예상 매출은 스핀라자가 13.07억 달러, 졸젠스마가 19.04억 달러로 추정된다.

반면, 에브리스디의 예상매출은 2024년 8.66억 달러, 2026년 20.71억 달러로 SMA 시장의 선두로 부상이 예상된다.