'타이사브리' 주도 속 '클라드리빈' 등 신약 속속 등장
이 분야에서 올해 가장 극적인 성공을 거둔 신약은 바이오젠 Idec와 엘란이 공동 개발한 ‘타이사브리(Tysabri)’.
타이사브리는 지난해 치명적 부작용으로 퇴출됐다가 미 FDA가 올해 6월 5일 재 시판허가를 내준 약물로, 다발성 골수종 재발 환자의 치료에 사용된다.
하지만, 2005년 3명의 환자가 다발초점성 백질뇌병증(PML)으로 발전, 이중 2명이 사망하는 바람에 이 약물은 다른 치료제에 반응하지 않는 환자의 2차 치료에만 사용할 수 있도록 제한됐다.
PML은 중추신경계에 바이러스가 침투해 발생하는 희귀 신경질환으로 일단 증상이 발생하면 수개월 안에 상당수 환자들이 목숨을 잃거나 뇌장애를 겪게 되는 치명적인 질환이다.
전문가들은 '타이사브리'가 2015년까지 전체 환자의 10%를 점유할 것으로 예상하고 있다.
MS 치료제 분야는 현재 많은 약물들이 파이프라인상에 있다. 이 중 일부 약물은 유망한 효과를 보여 주고 있는데, 대표적인 것이 세로노 등 바이오 기업들에서 개발한 신약이다.
세로노의 '클라드리빈(Cladribine)'은 미국 FDA에 의해 최근 신속하게 승인을 받았다. FDA에서 신속 승인을 받았다는 사실은 그만큼 약물의 필요성이 절박했다는 것을 의미한다.
경구용인 이 약물은 다발성 골수종의 병리학적 과정과 관련된 림프구 증식과 반응을 차단하는 것으로 알려졌다. 이 약물은 MS의 재발을 방지하는 최초의 약물이 될 것으로 기대되고 있다.
임뮨 리스폰스(Immune Response)사와 오리건 보건과학대학이 공동으로 개발 중인 '뉴로박스(NeuroVax)'는 현재 임상 2상 진행 중이며 MS의 재발 치료에 효과를 보이고 있는 것으로 나타났다.
주사제인 '뉴로박스'는 3개의 T-세포 수용체(TCR) 펩타이드(BV5S2, BV6S5, BV13S1 )를 결합한 구조다. 회사측은 3개의 펩타이드에 대해 안정된 제형을 개발하고 있다.
바이힐(Bayhill Therapeutics)이 개발 중인 'BHT-3009'는 항원 특이 치료제로 현재 임상 2상 중에 있다.
회사측에 따르면 이 약물은 최초의 인간 특이 DNA '플라스미드(Plasmid)'이다. '플라스미드'란 세균의 세포 내에 염색체와는 별개로 존재하면서 독자적으로 증식할 수 있는 DNA의 고리 모양의 유전자를 말한다.
임상 1, 2상 결과에 따르면 BHT-3009로 치료받은 환자들은 위약군과 비교해 가돌리늄(gadolinium) 촉진 병변을 개선한 것으로 나타났다.
회사측은 "MS 치료에 'BHT-3009'를 단독요법과 화이자의 콜레스테롤 저하제 '리피토'와 복합요법으로 임상을 하고 있다"고 밝혔다.
지난 8월 제넨텍과 바이오겐 Idec는 MS 재발 치료에 항암제 '리툭산(Rituxan)'이 효과가 있다는 임상 2상 결과를 발표했다.
회사측은 "초기 진행성 MS 치료에 임상 3상을 실시하고 있다"고 밝혔다.
'리툭산'은 이미 비호지킨 림프종에 1차 치료제로, 항-TNF 치료제로 적절한 반응이 없는 류마티스 관절염 보조요법으로 승인됐다.
이밖에도 많은 약물들이 MS를 표적으로 개발되고 있으며 적응증 확대를 노리고 있다.
현재 미국에서 약 40만 명이 MS로 고통을 받고 있으며 초기 치료가 중요하다고 전문가들은 조언하고 있다.