2020년은 부분적으로는 지속되는 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 팬데믹이 많은 임상 실험을 지연시켰기 때문에 약물 승인을 위한 특별한 해였다.

2020년 미국 FDA의 신약 승인은 높은 수준을 유지했지만 2021년은 불확실한 상황에 직면할 전망이다.

FDA는 2020년 53개 신약(NME) 승인해 2019년 48개보다 증가했지만, 2018년 59개 보다는 줄었다.

길리어드 사이언스와 로슈가 각각 3개 약품의 승인으로 가장 많았다.

길리어드는 외투세포림프종에 CAR-T 치료제 테카르투스(Tecartus), 코로나19 치료제 베클루리(Veklury), 210억 달러에 임뮤노메딕스의 인수로 취득한 삼중음성유방암 치료제 트로델리(Trodelvy)를 허가받았다.

로슈는 척추 근육 위축증 치료제 에브리스디(Evrisdi), 시신경 척수염 스펙트럼 장애에 대한 엔스프링(Enspryng), RET 변이 비소세포 폐암에 대한 블루프린트 메디신과 제휴 약품 가브레토(Gavreto) 등이 청신호를 받았다.

대부분, 다른 회사들은 각각 1개를 승인을 받았고, 소수의 회사들은 2개의 승인을 얻었다.

블루프린트는 가브레토와 함께 위나 소장에서 발생하는 희귀암인 위장관 간질종양에 아이바키트(Ayvakit) 등 2개를 허가받았다.

아카시아 파마는 진정제인 바이포보(Byfavo)와 수술 후 구토와 메스꺼움을 치료하는 바헴시스(Barhemsys)의 승인을 낚았다.

인사이트는 담도암 치료제 페마지러(Pemazyre), 모포시스 제휴 림프종 약물 몬주비(Monjuvi)의 승인을 받았다.

BMS는 2017년과 2018년에 신약 승인이 없었지만, 740억 달러에 세엘진 인수로 부활했다.

2020년에 다발 경화증 치료제 제포시아(Zeposia)를 승인 받았다.

80억 달러에 록소 온콜로지의 인수로 릴리는 RET 기반 암의 첫 표적 치료제인 레테브모(Retevmo)의 승인으로 결실을 맺었다.

톱 15대 제약사 중 BMS 이후 신약 승인없는 회사가 다수였다.

2020년, 톱 15대 제약사 중 애브비. 암젠, J&J, 화이자, 다케다 등 5개 회사는 승인이 없었다.

치료계열

항암제는 대부분 고형종양을 표적으로 18개 승인을 받아 1위를 차지했다.

FDA는 릴리의 레테브모(Retevmo), 블루프린트의 가브레토(Gavreto) 등 비소세포폐암에 3개 신약에 청신호를 보냈다.

또한 시젠의 투키사(Tukysa), 매크로제닉스의 마젠나(Margenza) 등 3개 유방암 치료제를 허가했다.

혈액암 분야에서, 다발성 골수종은 사노피의 항 CD38 항체 사르클리사(Sarclisa)와 GSK의 BCMA 표적항체-약물 결합제 블렌렙(Blenrep) 등 2개가 승인됐다.

희귀 질환은 에이거 바이오파마슈티컬의 첫 조로증 치료제 조킨비(Zokinvy), 원발성 옥살산뇨증 1형에 알니람의 옥슬루모(Oxlumo), 척추 근육 위축 치료제인 로슈의 에브리스디(Evrysdi) 등 8개 신약이 승인됐다.

감염병에는 6개가 승인됐다.

FDA는 리제너론의 인마젭(Inmazeb), 리지백(Ridgeback Biotherapeics)의 에반가(Ebanga) 등 2개 에볼라 치료제와 길리어드의 코로나19 약품 베클루리를 비롯해 말라리아, 차가스병, HIV 약품도 청신호를 보냈다.

바이오해븐과 룬드벡은 2018년에 처음 3개가 승인된 복잡한 CGRP 억제제 계열에 뉴르텍 ODT(Nurtec ODT)와 비페티(Vypeti) 등 2개 신약을 추가했다.

비엘라 바이오(Viela Bio)의 업리즈나(Uplizna)와 로슈의 엔스프링(Enspring)은 면역체계가 시신경, 척수, 뇌를 공격하는 질병인 시신경 척수염 스펙트럼 장애 환자들을 위한 첫 번째 치료제가 됐다.

이전에는, 환자들은 이러한 발작을 막기 위해 스테로이드제와 오프 라벨로 처방된 면역억제제에 의존해야 했다.

듀켄씨 근이영양증 치료에도 NS 파마의 빌텝소(Viltepso)가 청신호를 받았다.

2020년 승인을 예상했던 일부 약품이 실패했다.

노바티스의 고지혈증 치료제 인클리시란(inclisiran), 피브로젠의 만성신질환 환자의 빈혈증 치료제 록사두스타트(roxadustat), 길리어드의 류마티스 관절염 치료제 필고티닙(filgotinib) 등이 승인 거부됐다.

이 중 일부는 2021년이나 이후에 컴백할 수도 있을 것으로 기대된다.

반면에, 팬데믹과 많은 제약사의 놀라운 혁신은 코로나19를 치료하기 위한 약품과 백신의 개발에 초점이다.