로슈와 노바티스가 새로운 긍정적 데이터로 척수근육위축증(SMA) 시장에 경쟁이 격화되고 있다.

에브리스디

로슈는 새로운 SMA 치료제인 에브리스디(Evrysdi)가 경구 투여로 이미 일찍이 관심을 끌고 있고 일부 장기간 데이터가 노바티스와 바이오젠에 대한 3자 경쟁의 가능성을 더욱 높일 수 있기를 기대하고 있다.

주요 데이터의 새로운 분석서 에브리스디는 증상적 1형 SMA가 있는 2~7개월 유아의 88%가 2년 후 영구 산소호흡기 없이 생존한 것을 발견했다.

또한 유아들은 운동 기능의 개선을 보였다.

1년 데이터의 이전 연구와 비교해, 더 많은 환자들이 치료 2년 후 지원 없이 앉을 수 있었고 똑바로 머리를 조절을 더 많이 유지하고 스스로 뒤집거나 서 있을 수 있었다.

에브리스디는 지난 8월 바이오젠의 블록버스터 의약품인 스핀라자(Spinraza)와 노바티스의 새로운 유전자 치료제 졸젠스마(Zolgensma)와 경쟁을 기대하며 시장에 뛰어들었다.

첫 번째 승인된 약품인 스핀라자는 이미 5년 데이터를 가지고 있다.

지난 6월, 바이오젠은 2상 Nurture 연구에서 모든 증상발현 전 단계 SMA 유아들은 스핀라자 치료 4.8년 후 여전히 생존했고 영구 인공호흡을 필요로 하지 않았다고 보고했다,

증상이 나타나기 전에 치료가 환자에게 더 좋은 상황으로 간주되고 있다.

에브리스디는 아직 장기간의 데이터를 가지고 있지 않지만, 로슈의 약품은 경구 투여가 장점이다.

반면, 스핀라자는 더 빈번한 투여 부담이 되는 첫 4회 이후 4개월마다 척수에 주입한다.

글로벌데이터는 에브리스디는 2026년 글로벌 매출은 18억 달러에 이를 것으로 추정했다.

졸젠스마

유럽에서 SMA 유전자 치료제에 대한 조건부 승인을 받은 후 약 5개월 만에, 노바티스는 새로운 데이터로 졸젠스마의 점유 확대를 기대하고 있다.

회사는 유전질환을 가지고 태어난 유아에서 유전자 치료제의 3상 임상에서 중간 데이터를 World Muscle Society 2020 Virtual Congress에서 공개했다.

지금까지 유럽 임상에서 치료받은 33명의 환자 중 21명은 질병이 보통 예방할 수 있는 10.6개월의 평균 추적 기간 동안 운동 기능의 마일스톤을 달성했다고 회사 측이 보고했다.

6명은 10초 이상 도움 없이 앉아 있을 수 있고 20명은 머리 움직임을 통제할 수 있었다.

산소호흡기가 필요 없이 연구를 시작한 대부분 어린이들은 산소호흡기 지원 없이 남아 있었고 67%는 도움 없이 식사를 할 수 있었다.

대부분의 어린이들은 일반적으로 사용되는 신경근육 기능 테스트에서 치료받지 않은 SMA 환자들보다 더 높은 점수를 받았다고 회사가 밝혔다.

유럽에서 졸젠스마의 승인을 위한 노바티스의 노력은 임상에서 유아가 뇌손상과 호흡기 질환으로 사망한 2019년 4월에 장애물에 부딪혔다.

이후 부검을 통해 졸젠스마와 관련이 없는 것으로 밝혀졌다.

하지만 작년 10월, 노바티스는 유럽과 일본의 규제기관으로부터 졸젠스마 제조 과정에 대한 의문으로 타격을 받았다.

현재 졸젠스마는 유럽에서 최종 승인을 받아 스핀라자의 시장을 잠식할 기회를 엿보고 있다.

유럽 승인은 기본적으로 5세 미만의 모든 어린이에게 적용되는 21kg까지의 어린이들에게 졸젠스마를 사용할 수 있다.

이는 2세 미만의 어린이에게 FDA 승인과는 상당한 차이가 있다.

노바티스는 미국에서 졸젠스마의 확대 계획을 가지고 있다.

이는 FDA가 5세까지의 어린이들을 위해 승인할 수 있는 약물의 새로운 척추관 주사 제형을 준비하고 있다.

최근 노바티스는 소규모 1/2상 연구에 근거한 승인을 고려하기 보다는 척추관 주사 제형의 3상 연구의 진행을 FDA가 요구할 수 있다고 밝혀, 그렇게 되면 2023년까지 신청이 지연될 수 있다.

투자은행인 제프리스(Jefferies)의 애널리스트들은 척추관 제형에서 10억 달러 등 졸젠스마의 연간 최고 매출은 28억 달러에 이를 것으로 추산했다.

SVB 리링크의 애널리스트 Mani Foroohar는 보고서에서 에브리스디의 예상된 성장은 졸젠스마가 아닌 스핀라자의 비용이 될 것이라고 전망했다.

강력한 데이터와 일회성 치료, 간단한 주사 투여를 고려하면, 졸젠스마는 매우 어린 SMA 환자들에게 선택 치료로 남아 있을 것으로 보이는 반면, 유아에서, 에브리스디는 졸젠스마에 앞서 일부 환자들을 위한 가교 치료로 작은 매출 기회를 볼 수 있다고 적었다.

바이오젠은 졸젠스마에 이어 환자들에게 스핀라자를 테스트하기 위해 4상 Respond 임상을 계획하고 있다.

바이오젠은 올해 2분기 스핀라자 매출은 약 5억 달러로 연간 1% 증가했다고 보고했다.