CAR T-세포 치료에 대한 획기적인 연구는 미래에 특정 암의 치료법에 대변혁을 일으킬 수 있을 것으로 전망된다.

암 치료에 CAR-T(Chimeric antigen receptor T) 세포 치료는 10여 년 전부터 존재해 왔지만 제약사들은 아직 잠재적 용도에 대해 초기 연구 단계에 있다.

CAR T 세포 요법에서, 면역체계의 일부인 사람의 T세포는 세포를 인식하고 암과 싸우도록 돕는 합성분자인 CAR을 세포에 이식함으로 수정한다.

미국 FDA은 2017년 2개 CAR-T 세포 치료제를 처음 승인했다.

CAR T-세포 치료제는 한 번의 투여와 화학요법이나 골수 이식 등 다른 방법이 효과가 없을 때도 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다.

펜실베이니아 대학과 5년간 연구 후 2017년 노바티스는 CAR-T 세포 치료제 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)를 FDA에서 첫 승인 받았다.

승인은 화학요법이나 다른 치료로 개선을 보지 못한 25세 이상 급성 림프구 백혈병 환자의 사용이다.

회사는 2018년 B세포 림프종 치료에 킴리아의 라벨을 추가 승인받았다.

2분기에 킴리아는 전년동기대비 103% 급증한 1.18억 달러의 매출을 올렸다.

길리어드 사이언스는 2017년 119억 달러에 카이트 파마 인수로 CAR-T 세포 치료에서 선두 업체이다.

최근 미국 FDA는 B세포 비호지킨 림프종의 드문 유형인 재발/난치성 외투세포 림프종 치료에 테카투스(Tecartus, brexucabtagene autoleucel)를 승인받았다.

승인은 62% 완전반응 등 환자의 87%가 치료에 반응을 보인 3상 연구 결과를 근거로 했다.

테카투스는 FDA에서 승인된 세 번째 CAR-T 세포 치료제이다.

2017년 카이트 파마는 재발/난치성 광범위 대 B세포 림프종 치료에 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)를 FDA 승인 받았다.

예스카타는 길리어드에게 긍정적 영향을 미치고 있다.

올해 1분기 예스카타의 매출은 연간 44% 급증한 1.4억 달러를 기록했다.

CAR T세포 치료법의 초기 사용은 백혈병의 다양한 종류 등 혈액암이 대부분이었다.

하지만, TCR2 테라퓨틱스는 고형 종양에 대한 이 기술의 효능을 시험하기 위해 임상 중에 있다.

최근 회사는 1/2상 연구의 예비 데이터에서, 주요 후보인 TC-210은 중피종 환자 5명 환자 모두에서 종양을 감소시켰다고 보고했다.

회사 측은 비소세포 폐암과 담관암 뿐만 아니라 난소암, 중피종 등에 50여명의 환자를 대상으로 2상 임상시험을 실시할 계획이라고 밝혔다.

고가 치료비 걸림돌

CAR T 세포 치료제는 매우 비쌀 수 있고 길리어드의 에스카타 1회 투여는 34만 3000달러에 이르고 있다.

치료비가 비싼 주된 이유는 약품이 환자 자신의 T세포를 사용하는 한 사람만을 위해 설계되었기 때문이다.

알러겐 테라퓨틱스(Allengene Therapeutics)는 건강한 기증자의 T-세포를 사용하고 자가면역 반응을 줄이기 위해 그들을 수정해 특정 유형의 암을 가진 모든 환자에게 안전하게 적용할 수 있는 상용 CAR T-세포 치료제를 제공하는 방법을 찾고 있다.

회사는 AlloCAR 치료제 중 하나를 제조하는 것이 100명의 환자를 도울 수 있을 것이라고 주장했다.

또한 치료제들은 개별 환자들을 위해 디자인할 필요가 없기 때문에, 즉시 이용할 수 있다.

재발/난치성 비호지킨 림프종 치료에 2개 치료제, 난치성 다발성 골수종에 1개, 소아와 성인 급성 림프구성 백혈병 치료에 각각 임상시험 등 다양한 유형의 혈액암에 대해 4개 프로그램이 1상 임상시험에 있다.

CAR-T 세포 치료제도 부작용이 있다.

FDA의 테카투스의 승인은 열이나 독감 같은 증상을 일으킬 수 있는 CAR T세포의 활성화와 확산에 대한 반응인 치명적인 신경 독성과 시토킨 방출 증후군에 대한 박스 경고를 포함하고 있다.

FDA는 최근 재발/난치성 다발성 골수종 임상에서 한명의 환자가 심장마비로 사망한 후 셀렉티스의 1상 연구를 중단시켰다.

하지만 프랑스 바이오텍인 셀렉티스는 재발/난치성 급성 골수성 백혈병에 UCART123과 재발/난치성 B세포 급성 림프구성 백혈병에 UCART22에 대한 2개 다른 1상 연구를 계속하고 있다.

현재, CAR T-세포 치료제의 최대 걸림돌은 비용이고, 향후 상용 기술은 사용이 급증할 것으로 예상된다.

상용 치료제들이 결실을 맺을 경우, 암 치료에 판도변화를 가져 올 수 있다.