한국애브비의 벤클렉스타정(성분명 베네토클락스)이 급여 적정성을 인정받으며 급여 첫 관문을 통과했다.

국내 최초이자 유일한 경구용 B세포 림프종(BCL)-2 억제제로 허가당시 만성 림프구성 백혈병과 같은 치료가 힘든 희귀 질환에 혁신적인 치료 옵션을 제공할 것으로 평가됐다.

건강보험심사평가원(원장 김승택)은 지난 5일 제 12차 약제급여평가위원회를 개최하고 벤클렉스타의 급여 적정성을 심의한 결과 급여 적정성이 있다고 밝혔다.

벤클렉스타정은 국내 최초이자 유일한 경구용 B세포 림프종(BCL)-2 억제제이다. 만성 림프구성 백혈병3차 이상 치료에서 단독요법으로 지난 5월 29일 식품의약품안전처의 허가를 받았다.

혈액 속 림프구가 현저하게 증가하는 만성 림프구성 백혈병에서 세포자멸사(Apoptosis)를 저해하는 BCL-2 단백질의 과도한 발현을 억제한다.

BCL-2 단백질에 선택적으로 결합해 그 기능을 억제하여 세포자멸사를 유도함으로써 암 세포가 비정상적으로 증식하고 악화되는 것을 막는 새로운 기전의 치료제이다.

벤클렉스타정의 허가는 여러 임상 연구를 통해 증명됐다.

이브루티닙 또는 이델라리십 치료 이력이 있고 치료 도중 또는 치료 이후 질병이 진행한 만성 림프구성 백혈병 환자에서의 유효성을 평가하기 위한 2상 임상인 M14-032연구결과 벤클렉스타정 치료 환자(N=127)의 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 70%로 나타났다.

최신 발표 결과에 따르면 말초 혈액이나 골수에 남아 있는 백혈병 세포 숫자로 치료에 따른 관해와 재발의 위험을 평가하는 지표인 미세잔존질환(MRD, minimal residual disease))으로 환자군을 분석한 결과, 미세잔존질환이 없는 환자에서는 무진행생존기간(PFS,Progression- Free survival) 중앙값이 2년 이상 (24.7 개월)으로 나타났다.

또한, 만성 림프구성 백혈병 환자 중 17p 유전자에 결손이 있는 환자(N=158) 대상으로 진행한 2상 임상인 M13-982연구결과에서 객관적 반응률은 77%(총158명 중 122명)로 나타났다.

이 중 이전에 B세포 수용체 경로 저해제 치료에 실패한 16명에서의 객관적 반응률은 63%(16명 중 10명)로 나타났다. 이는 만성 림프구성 백혈병 환자 중 재발, 예후가 가장 좋지 않은 것으로 보고된 17p 유전자 결손이 있는 환자에서도 벤클렉스타정의 치료 효과를 입증한 것을 의미한다.

한편 벤클렉스타정은 2016년 4월 미국 식품의약국(FDA)에서 혁신의약품으로 지정됐으며, 미국과 유럽 등 총 50개국에서 허가됐다. 국내에서는 2018년 7월 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

2017년에는 제약 및 생명의학업계의 노벨상으로 불리는 갈렌상에서 최고 의약품(Best Pharmaceutical Product)으로 선정되어 그 혁신성을 인정받았다.

벤클렉스타정은 애브비와 로슈 그룹 자회사인 제넨테크가 개발한 경구용 BCL-2 억제제이다. 미국 내 판매는 두 회사가 공동으로 맡고, 미국 외 지역은 애브비가 담당한다.