‘스핀라자’ 새로운 유망 데이터로 입지 강화...‘졸젠스마’ 강력한 데이터 필요
바이오젠은 스핀라자가 증상을 보이기 전에 유아에서 SMA의 발병을 예방하고 2세 전에 사망하거나 영구 산소호흡기가 필요한 어린이 생명을 유지하는데 도움이 될 수 있다는 것을 보인 초기 세팅에서 일부 유망한 데이터를 발표했다.
바이오젠은 6월28일~7월1일까지 열린 Cure SMA 컨퍼런스에서 증상 발전 전에 치료받은 환자에서 주목할 결과를 보인 Nurture 연구 데이터를 발표했다.스핀라자에 대한 25명 SMA 환자의 지속 연구에서 모두가 생존했고 산소호흡기로 영구 호흡 지원이 필요하지 않았다.
연구는 약 4년간 1 혹은 2형 SMA로 대부분 발전한 환자를 추적했다.모든 환자들은 생후 6주 전에 첫 치료를 받았고 대다수는 SMA가 없는 유아의 나이에서 일반적인 모터 마일스톤(motor milestones)을 달성하고 있다고 회사 측이 밝혔다.
일례로 연구에서 모든 환자들은 독자적으로 앉을 수 있었다.제1형 SMA 환자들은 질병의 자연적 생장에서는 이런 결과를 얻을 수 없다.
또한 치료 없이는 1, 2형 SMA 환자는 결코 스스로 걸게 될 수 없지만 환자의 88%가 독자적으로 걷을 수 있었다.바이오젠은 이것은 SMA 환자의 자연적 생장에서 이전 보고나 보인 어떤 것보다 주목할 결과라고 밝혔다.
스핀라자는 참가자들이 계속 진전을 보이고 있고 운동기능 상실의 징후를 보이지 않는 등 약 4년까지 장기 효능을 입증했다고 바이오젠이 설명했다.또한 약품의 우수한 내약성과 함께 이 기간 동안 새로운 안전성 우려는 발견되지 않았다.
이것은 바이오젠이 임상실험에서 한 명의 환자가 사망한 노바티스의 유전자 치료제 졸젠스마와 대비를 모색하는 한 영역이 될 수 있다.바이오젠의 새로운 데이터는 졸젠스마에 대한 노바티스의 주요 연구와 매우 유사성을 보이고 있다.
새로운 데이터는 노바티스가 2세 이하 SMA 어린이에게만 미국에서 승인받은 졸젠스마와 경쟁할 것이다.치료없이 SMA 환자는 일반적으로 2세 전에 사망하거나 그 전에 영구 산소호흡기가 필요하다.
바이오젠은 어린 환자에서 스핀라자를 방어하기 위해 노력하고 있다.스핀라자는 2016년 초에 승인됐고 첫해 가격은 75만 달러, 이후 37만 5000달러로 초기에 높은 가격에 대해 비판을 받았다.
하지만 스핀라자의 매출은 초기 예상을 훨씬 뛰어넘어 2018년 17억 달러를 기록했다.노바티스의 유전자 치료는 운동 신경세포 기능과 생존을 개선하는 SMN 단백질을 만드는 기능적 카피가 있는 누락되거나 결함이 있는 SMN1 유전자를 효과적으로 대체해 SMA의 근본적 문제 해결을 목표로 한다.
최근 미국 승인은 영구적인 산소호흡기의 필요 없이 24개월에 졸젠스마를 받은 환자 15명의 생존을 보인 임상 1상 START 연구를 근거로 했다.또한, 제안된 졸젠스마 용량을 받은 환자의 92%는 5초 이상 도움 없이 앉아 있을 수 있었다.
노바티스는 또한 임상의 진행 중인 추적 관찰에 자발적으로 등록한 환자들은 주입 후 4년 된 환자를 포함한 발전적 운동 마일스톤을 유지했다고 밝혔다.1회 SMA 치료제인 졸젠스마는 212만 달러로 세계에서 가장 높은 가격의 약품이다.
시장 경쟁SMA 시장의 경쟁은 로슈의 경쟁 약품인 리스디플람(risdiplam)의 향후 승인이 예상됨에 따라 더욱 치열해질 것이다.
Cure SMA에 따르면 현재 SMA 약품 파이프라인은 2개 승인된 제품을 비롯해 23개 활동 프로그램이 있다.
15개 제약사 파트너십과 6개 프로그램이 임상 중에 있다.EvaluatePharma에 따르면 졸젠스마, 스핀라자, 리스디플람이 향후 강력한 경쟁이 예상된다.
졸젠스마는 2020년 매출 7800만 달러에서 2024년 15.7억 달러로 SMA 시장의 리더로 부상할 전망이다.반면 스핀라자의 매출은 2020년 21.9억 달러, 2022년 18억 달러, 2024년 15.7억 달러로 하락할 것으로 추정했다.
세 번째 진입할 로슈의 리스디플람은 2022년 4500만 달러, 2024년 7600만 달러로 뒤처져 있을 것으로 예측된다.컨설팅 업체인 글로벌데이터의 최신 보고서를 보면 미국, 일본, EU5 등 7대 선진국에서 SMA 시장은 2018년 15억 달러에서 2028년 66억 달러 규모로 연평균 16%의 고성장이 예상된다.