PhRMA, RNAi·유전자 치료·줄기세포 등 최첨단 기술사용
미국제약협회(PhRMA)의 최신 보고서에 따르면 겸상 적혈구병 치료에 임상 혹은 미국 FDA 승인 기다리는 후보 약품은 17개가 있다.
이러한 혁신적인 치료제들은 기존 의약품과 RNA 간섭, 유전자 편집 줄기세포 치료, 유전자 치료 등 최첨단 기술을 사용해 새로운 방법을 탐구하고 있다.SCD 근본 유전적 원인을 해결하기 위해 잠재적 일회성 유전자 치료 연구와 치료는 환자 줄기세포를 사용하고 환자에게 재주입 전 만성과 치명적 질환의 원인으로 레트로바이러스인 렌티바이러스(lentivirus)를 사용해 수정한 유전자를 삽입한다.
겸상적혈구 질환의 일회성 치료법이 될 수 있는 한 유전자 편집 세포 치료법은 태아 헤모글로빈을 이용하여 정상 적혈구를 생산하기 위해 환자 자신의 혈소판 줄기세포를 수정하는 DNA 절삭 효소를 가진 단백질로 구성된 아연 집게 뉴클레아제(ZFN)를 사용하고 있다.체외 유전자 편집 세포 치료는 손상된 헤모글로빈을 대체하여 적혈구 내에서 높은 수준의 태아 헤모글로빈을 생성을 위해 이런 조작과 함께 줄기세포를 대체하기 위해 CRISPR란 새로운 기술을 사용한다.
SCD 환자의 혈관폐색성 위기 예방을 위한 항 P-Selectin 단클론 항체는 혈관에서 혈소판과 내피 세포의 표면에 혈관 폐색 과정의 주요 동력인 P-selectin 단백질에 결합된다.그것은 P-selectin에 세포들이 결합할 수 없게 하는 내피세포, 혈소판, 적혈구, 병든 적혈구, 백혈구 사이의 상호작용을 억제한다.
승인된 치료제는 입원 감소와 급성질환 위기를 감소함으로 SCD 환자의 삶의 질을 개선할 수 있다.
미국 FDA는 급성 합병증을 감소하는 20년 만에 첫 치료제 hydroxyurea를 2017년 승인했다.SCD를 위해 개발 중인 17개 약품은 SCD와 다른 유전병 환자들의 점점 더 유망한 미래를 가리키며 유전 질환의 근본적인 메커니즘에 대한 이해를 증진시키고 있다고 PhRMA가 적었다.
고재구 기자
news@pharmstoday.com