FDA, 스텝 부족, 신약 및 임상 등 승인 지연 차질
미국 정부의 셧다운(업무중단)이 2개월이 지나면서 FDA의 신약과 임상시험 승인 등 업무에 차질이 지속되고 있어 일부 제약과 바이오텍에도 악영향을 미치고 있다.
FDA는 2월 첫 주 정도에 처방약 신청의 검토를 중단하고 수익자 부담금 법에 따라 검토된 다른 의료 제품들도 내달에 같은 길을 걷을 것으로 예상했다.
최근 FDA 국장인 Scott Gottlieb는 최대 수익자 부담금 프로그램인 PDUFA의 재정이 고갈되기 시작해 앞으로 더 많은 어려운 결정을 할 것이라고 밝혔다.
그는 새로운 신청을 받지 못하기 때문에 신청 업무량이 감소함에 따라 추가 인력의 휴가를 요구할 예정이라고 설명했다.Gottlieb는 “FDA의 중요한 안전기능을 유지하고 가능한 한 많은 검토기능을 유지할 것”이라고 말했다.
셧다운(shutdown)이 장기화되면서 바이오파마 기업의 신약 승인도 지연되고 있다.올해 들어 에이임뮨 테라퓨틱스(Aimmune Therapeutics)는 땅콩 알레르기 치료제 AR101의 승인이 셧다운이 종료될 때까지 검토를 하지 않을 것이라고 FDA에서 통보받았다고 밝혔다.
에이임뮨은 셧다운 전날인 작년 12월21일 BLA(biologics license application)를 제출했고 전주에 250만 달러 수수료 지불했다.RBC(RBC Capital Markets) 애널리스트들은 바이오텍이 최대 압박을 느낄 것으로 예상했다.
알더 바이오파마슈티컬(Alder BioPharmaceuticals), 카요파마 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics), 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics) PTC 테랴퓨틱스, 리제너론 파마슈티컬, 인사이트(Incyte Corp), 애지오스 파마슈티컬(Agios Pharmaceuticals Inc) 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals) 등 현재 FDA와 논의나 규제 건에 접근하는 모든 업체에게 비슷한 우려가 있다.궤양성 대장염 약품을 논의하기 위해 FDA와 미팅 일정을 있는 길리어드 사이언스도 어려움이 있을 것이다.
길리어드와 파트너인 갈라파고스는 남성 궤양성대장염 환자에게 필고티닙(filgotinib)의 고환 안전성을 연구하고 있다.반면 애브비는 작년 12월 20일 셧다운에 앞서 경쟁 약품의 승인 신청을 했다.
애널리스트들은 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)의 산후 우울증 치료제 브렉사놀론(brexanolone)을 3월 FDA의 승인을 예상하고 있다.하지만 셧다운으로 예정된 날짜에 검토될지는 의문이다.
세엘진은 루스파터셉(luspatercept), 오자니모드(ozanimod), 페드라티닙(fedratinib)의 다양한 신청이 계류 중에 있다.루스파터셉은 엑세러론 파마(Acceleron Pharma)와 파트너십으로 혈액질환 치료제이다. 오자니모드는 다발경화증, 궤양성 대장염 약품이고 페드라티닙은 항암제이다.
FDA는 최근 2~5세의 환자에 대한 듀켄씨 근육위축증 치료제 엠플라자(Emflaza)의 PTC 테라퓨틱스의 신청을 받아들였다.셧다운이 지속되거나 누적될 경우 이는 예상된 출시가 지연될 수 있다.
리제너론 파마슈티컬과 인사이트도 각각 청소년 습진 약품과 이식편-숙주반응 약품의 승인 지연이 예상된다.버텍스의 낭포성 섬유증에 3갸지 용법의 승인 가능성이 연장될 수 있다.
애브비은 새로운 류마티스 관절염 치료제 업파다시티닙(upadacitinib)을 올해 출시를 기대하고 있지만 FDA의 4월 결정 여부는 불확실하다.노바티스도 새로운 황반변성 약품 블로루시주맙(brolucizumab)을 작년 12월 신청을 안내받았지만 셧다운으로 승인 여부는 불확실하다.
이밖에 J&J의 에스케타민(Esketamine), 카요파마(Karyopharm Therapeutics)의 셀리넥소(Selinexor), 베이젠 차이나(Beigene China)의 자뉴브루티닙(Zanubrutinib), 인터라-셀루라(ntra-Cellular Therapies)의 루마테페론(Lumateperone) 등도 예정된 PDUFA 일정의 지연이 불가피할 것으로 예상된다.딜 분야에서 연장된 셧다운은 딜 접근을 정체시킬 수 있다.
이는 BMS와 세엘진 등의 합병을 지연할 수 있다.다른 측면에서 셧다운은 바이오젠 등 일부 기업들에게는 이익이 될 수 있다.
바이오젠은 아보넥스(Avonex)와 경쟁할 세엘진의 다발 경화증 치료제 오자니모드(ozanimod), 스핀라자(Spinraza)의 지연과 노바티스의 척추근위축증 치료제 졸젠스마(zolgensma) 등의 승인 지연으로 이익이 될 수 있다.알더는 CGRP 항체 편두통 예방 약품의 승인을 기다리고 있지만 기간이 연장된다면 이미 제품을 마케팅하는 경쟁자인 암젠/노바티스, 릴리. 테바 등은 경쟁 지연으로 이익을 볼 수 있다.