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바이오파마, 첨단 치료법 이용 붐 예상
면역항암제, 유전자 편집, DNA, AI 등 활용 증가
2018년 12월 31일 (월) 07:32:45 편집부 news@pharmstoday.com
일부 바이오파마 기업들이 2019년 암 등 질병 치료에 면역항암제, 유전자 편집과 CRISPR, CAR-T 등 새로운 첨단 치료법을 활용할 것으로 예상된다.올해 알니람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)은 DNA의 메신저인 RNA를 침묵하는 약품을 승인받았다.

스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 미국에서 승인된 첫 유전자 치료제를 출시했다.

노바티스와 길리어드 사이언스는 암에 세포 치료 접근을 더 발전시키고 있다.

이런 것은 2019년에도 바이오텍 기업들에서 계속되는 주제가 될 것으로 보인다.

에디타스 메디신( Editas Medicine), 크리스프 테라퓨틱스(Crispr Therapeutics), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics) 등의 CRISPR로 알려진 유전자 편집 치료의 임상시험에서 더 앞으로 진행할 것으로 예상된다.

다른 일부 바이오텍 기업들은 혈우병에 대한 유전자 치료제와 세포 치료제 등에 대한 데이터를 공개할 수 있다.

유전자 편집과 CRISPR
2019년 바이오텍에서 가장 주목할 추세는 CRISPR인 유전자 편집이 될 것으로 예상된다.

CRISPR(Clustered Regularly Interspace Short Palindromic Repeats)는 유전자 편집의 한 방법이지만 유일하지는 않다.

블루버드 바이오(Bluebird Bio), 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics) 등 다른 바이오텍도 TALENs, 아연집게 뉴클레아제(zinc fingers nucleases)란 유전자 편집 기술을 이용하고 있다.

2019년 크리스프, 에디타스, 인텔리아 등 일부 업체들은 인간에게 첫 테스트한 데이터를 제공할 가능성이 있다.

첫 인간 임상 데이터는 안전성 프로필과 효능을 볼 것으로 예상된다.

크리스프는 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 협력하고 있다.

미국과 유럽 당국은 임상시험을 시작하도록 승인했다.

두 회사는 미국에서 겸상적혈구 질환, 유럽에서 베타지중해 빈혈 환자에 대해 유전자 편집 치료제를 테스트할 예정이다.

지난 8월 엘러간은 에디타스의 EDIT-101의 개발에 대해 라이선스에 들어갔다.

두 회사는 실명의 원인이 될 수 있는 안 질환 치료에 EDIT-101의 연구 시작에 대해 FDA에서 허가를 받을 계획이다.

리제네론 파마슈티컬과 노바티스와 파트너십을 맺고 있는 인텔리아는 아직 임상 연구 계획을 밝히지 않고 있다.

유전자 요법과 혈우병
유전자 치료제는 내년에도 유행할 것으로 예상된다.

바이오 기업들은 질병 원인 변이를 극복하기 위해 유전자 치료제를 사용하고 있다.

이것은 기본 게놈을 바꾸고 영구적일 가능성이 높은 유전자 편집과 다르다.

유전자 치료제는 듀켄씨 근이영양증(DMD) 치료에 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 엑손디스51(EXONDYS 51)의 진전으로 지난 여름 많은 관심을 받았다.

BSB(Biopharmas Solid Biosciences)와 화이자도 이 분야에 연구하고 있다.

반면 혈우병 유전자 치료제를 일부 바이오텍이 찾고 있다.

스파크와 바이오마린 파마슈티컬은 혈우병 A에 연구하고 있고 유니큐어(UniQure)는 혈우병 B 치료에 노력하고 있다.

스파크도 혈우병 B에 화이자와 파트너십을 맺고 있다.

바이오마린은 환자에게 혈전 인자 VIII을 회복하는 시험 중인 유전자 치료제로 혈우병 A를 표적으로 하고 있다.

혈우병 환자의 경우, 유전자 치료는 항응고제의 정기적인 주입의 필요성을 없앨 수 있는 1회성 치료법이 될 수 있다.

바이오마린은 AAV-factor VIII 벡터 valoctocogene roxaparvovec을 이용하는 유전자 치료제를 개발하고 있다.

많은 회사들이 100억 달러 혈우병 시장의 일부를 개척하고 있다.

로슈와 바이엘은 각각 헴리브라(Hemlibra)와 지비(Jivi)를 올해 미국 FDA에서 승인을 받았다.

지난 8월 스파크는 임상 I/II 연구에서 12명 혈우병A 환자에서 97% 반응률을 보인 후 유전자 치료제 SPK-8011에 대한 임상 3상 계획을 밝혔다.

체크포인트 억제제
바이오텍 기업들은 암 치료를 위해 면역요법제의 2세대 버전으로 진출이 예상된다.

면역요법은 암세포를 찾고 살해하기 위해 인체의 면역 시스템을 활용한다.

성공적인 제품은 머크(MSD)의 키트루다(Keytruda)와 BMS의 옵디보(Opdivo).

면역항암제를 둘러싼 모든 소동에도 불구하고, 여전히 표적 치료 면에서 초기 단계에 있다.

하지만 면역 시스템을 조절하는 다른 방법들이 있다.

JMP 증권의 애널리스트 Konstantinos Aprilakis는 2019년은 그러한 것들에 대해 더 깊은 관심을 제공할 수 있을 것이라고 밝혔다.

그는 인사이트(Incyte)와 넥타르 테라퓨틱스(Nektar Therapeutics)의 실망으로 금년에 체크포인트 억제제에 대한 열기가 식었던 것을 인정했다.

Aprilakis는 아이오반스 바이오테라퓨틱스( Iovance Biotherapeutics)의 일부 흥미로운 연구에 주목했다.

아이오반스는 TIL(tumor-infiltrating lymphocytes)을 사용, 고형 종양을 차단하기 위해 연구하고 있다.

이는 고형 종양으로 진입하는 약품을 속이고 TIL은 암과 싸우기 위해 몸에 자연적으로 존재한다.

아이오반스는 종양에서 TIL을 축출했고 다시 몸에 주입하기 전에 이런 TIL을 증폭시킨다.

전체 과정은 22일이 걸리고 암에 대해 싸우는 기회를 면역 시스템에게 준다.

CAR-T
첫 세포 치료제가 2017년 승인됐다.

월가의 애널리스트들은 두 번째 파장을 요구하고 있다.

또한 이런 약품들은 CAR-T이다.

CAR-T는 종양 세포를 죽이기 위해 재프로그래밍하고 재주입하기 전에 환자의 몸에서 면역 세포를 제거하는 면역 요법의 일종이다.

CAR-T에 관심은 2017년에 극에 달했다.

노바티스는 혈액암에 CAR-T 치료제를 처음 승인받았다.

길리어드는 다른 혈액암에 CAR-T 약품을 승인받기 전에 카이트 파마(Kite Pharma)를 인수했다.

현재 바이오텍 기업들은 CAR-T에 대한 동종이계 접근이라고 불리는 것에서 기증자 세포와 동일한 것을 하기 위해 노력하고 있다.

이런 방법은 더 빠르고 저렴할 수 있지만 효과가 적고 유해한 면역 반응을 유발할 수도 있다고 전문가들이 지적했다.

길리어드에 인수된 카이트 파마의 전신인 알로겐 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)는 동종이계 CAR-T에 대해 셀렉티스(Cellectis)와 공동 연구를 하고 있다.

노바티스와 인텔리아도 동종이계 CAR-T 제품을 연구하고 있다.

길리어드와 유전자 편집 업체인 상가모(Sangamo)도 CAR-T에 동종이계 접근에 협력하고 있다.

그들은 해로운 면역 반응을 일으킬 수 있는 유전 물질을 편집할 계획이다.

정밀의학
정밀 의학은 약을 특정 환자군들과 유전적으로 일치시키는 작용을 한다.

이는 상대적으로 약품의 새로운 분야로 블루프린트 메디신(Blueprint Medicines), 디시페라 파마슈티컬(Deciphera Pharmaceuticals), 록소 온콜로지(Loxo Oncology) 등이 연구를 하고 있다.

이런 정밀의학 중심 바이오텍 기업들은 단일 유전적 변이로 인한 암에 대해 약품을 개발하고 있다.

암은 실제 분자 질환을 환자와 약을 맞추는 것이 합리적인 약품 개발이다.

다른 분야는 유전 질환인 희귀병이다.

록소는 TRK 유전자의 변이로 인한 암 치료에 신약의 승인에 근접해 있다.

블루프린트는 위암, 혈액과 연부 조직암, 간암 등에 정밀의학을 연구하고 있다.

정밀의료 시장은 유전 프로필을 근거로 분리됐기 때문에 작다.

이는 특허 만료되는 블록버스터 약품의 매출을 대체할 분야로 생각하는 것은 좋지 않다.

하지만 특정 암과 일부 환자에게 판도변화를 가져 올 수 있다.

생명과학 빠른 변화
2019년 생명과학에서 변화 추세는 과거보다 더 빠르게 움직일 것으로 전망된다.

일부 추이는 바이오파마와 의료기기 제조업체에서 내년에도 지속될 것으로 보인다.

가격 인하와 제품의 가치 입증에 대한 압박이 지속되고 있어 결과 기반 지불모델의 사용은 더 일반적이 될 것으로 예상된다.

이에 대해 의료기기 제조업체와 바이오파마 회사들은 제품이 제공하는 가치에 대해 더 많은 위험을 감수해야 할 것이다.

이와 동시에 바이오파마 기업들은 계속해서 감소하는 R&D 투자 수익을 뒤집을 방법을 모색할 것이며, 2019년 출현이 예상되는 새로운 규제 체제에 적응해야 한다.

이러한 추세는 종합적으로 볼 때 생명과학 회사들로 하여금 보다 효율적이고 민첩하며 고객 중심적이 되도록 할 것이다.

디지털 기술사용 증가, Omics 및 RWD(실제 데이터) 사용 증가, 치료와 치료의 기본 과학에서 지속적인 혁신, 치료 개발 수명 주기 동안 환자 음성 통합,

그리고 새로운 형태의 파트너십과 협력은 2019년 이후까지 생명과학 부문이 어떻게 운영될 것인가에 대한 변화를 예고하고 있다.

2019년 생명과학 산업은 약가 압력, 가치 입증, R&D 투자 수익, 협력 등을 고려해야 한다.

이런 거시적 추세에 대응하여 생명과학 회사들은 디지털, 데이터, 개인맞춤, 효율성에 기반을 둔 미래를 준비하기 위해 전략과 사고방식을 바꿔야 한다.

2019년은 변화의 해, 그리고 끊임없이 진화하고 발전하는 한 해가 될 것이다.

기업들이 치료에 추가해 건강과 전체 헬스케어 시스템에 가치를 더하는데 계속 중점을 두고 있다.
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