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세포/유전자 치료 289개 제품 개발 중
CAR-T, 안질환, 암 등 주요 표적…100개 이상 질병 탐색
2018년 12월 11일 (화) 09:54:12 고재구 기자 news@pharmstoday.com
지난 수년간 세포와 유전자 치료제들은 많은 제약사들의 R&D 투자에서 중요한 요소가 됐다.

점점 더 많은 치료제들이 글로벌 당국에서 승인됨에 따라 이 분야에 더 많은 투자가 이루어지고 있다.

미국제약협회(PhRMA)는 현재 약 300개 세포와 유전자 치료제가 개발되고 있다는 보고서를 내놓았다.

치료제들은 다양한 질병과 적응증의 치료에 연구되고 있다.

이런 치료제들은 혈액과 안질환, 암, 감염병 등 광범위하게 적용되고 있다.

암은 세포와 유전자 치료제 연구의 선두 표적이다.

보고서에 따르면 현재 개발 중에 있는 289개 치료제 중 암을 표적으로 111개 다른 유형이 있다.

가장 광범위하게 알려진 치료 분야는 CAR-T 예상된다.

지금까지 미국 FDA는 혈액암에 2개 CAR-T 약품을 승인했다.

많은 기업들이 다른 암은 물론 고형암에 대한 SPEAR-T 치료로 비슷한 치료법을 연구하고 있다.

세포와 유전자 치료의 다음 선두 표적은 눈이다.

현재 눈 질환에 28개 다른 세포와 유전자 치료 파이프라인이 있다.

약 1년 전 FDA는 실명의 드문, 유전형에 대해 유전자 치료제인 룩스투나(Luxturna)를 승인했다.

이 제품은 특이 유전자에서 변이로 인한 질병을 표적으로 첫 FDA 승인 유전자 치료제이다.

혈액 장애, 심혈관질환, 신경장애도 세포와 유전자 치료제의 일반 초점이다.

보고서는 최근 FDA에서 우선검토허가를 받은 척추근이영양제에 대한 노바티스의 유전자 치료 등 개발 중에 있는 일부 치료제를 강조했다.

치료제들은 DNA 혹은 RNA를 표적으로 하고 있다.

두 가지 접근법은 기능을 향상시키거나 질병과 싸우기 위해 유전 물질을 변형을 시도하고 있다.

유전자 치료제들은 환자의 세포를 조작하기 위해 유전 물질을 사용한다.

개발 중인 유전자 치료에는 여러 가지 종류가 있고 이런 치료법들은 유전 질환의 원인인 돌연변이 유전자의 대체를 시도하고 있다.

세포 치료는 약간 다르다.

방법은 줄기세포나 수지상세포 등 투병 중인 환자에 완전 새로운 세포의 주입하거나 이식하는 것과 관련이 있다.

이런 새로운 세포들은 몸이 질병과 싸우는 것을 돕기 위해 손상된 세포를 대체하거나 수리하는데 도움을 주기 위해 사용된다.

보고서는 세포와 유전자 치료 분야는 재생 의학에 영향을 미치고 있다고 밝혔다.

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