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유전자가위 기술 융합 면역치료법 개발 성공
NIH 유경록 박사, 독성 극복 백혈병 골수이식 치료기술 개발
2018년 06월 05일 (화) 09:30:20 조정희 기자 news@pharmstoday.com

해외 연구진이 조혈모 줄기세포를 골수이식해 독성을 이겨내는 면역치료법 개발에 성공했다.

5일 한국보건산업진흥원에 따르면 미국 국립보건원(NIH) 유경록 박사는 세계 최초로 유전자가위 기술을 융합한 면역치료법 개발에 성공했고, 그 결과 독성을 이겨내는 백혈병 골수이식 치료의 기반기술을 개발했다.

최근 암치료 분야는 면역치료제 연구개발이 활발하게 진행되고 있는 가운데 조혈모 줄기세포 이식 및 CAR-T 세포를 이용한 암 면역치료가 혈액암과 골수암의 효과적인 치료법으로 각광받고 있다.

그러나 암 면역치료에 대한 수요 대비 조혈모 줄기세포의 노화 현상이나 치료시 수반되는 독성에 대한 이해는 상대적으로 부족한 실정이다.

유경록 박사팀은 NIH 영장류 골수이식센터를 활용해 인간과 유전적으로 95%이상 일치하고 조혈기관 또한 유사한 영장류에 골수 이식을 실시, 노화 및 면역치료법 개발연구를 진행했다.

면역 결핍 마우스 및 영장류를 이용한 CD33 항원 특이적 면역치료제 개발.
본 선행연구에서는 골수이식 치료에 노인인구가 증가하는 추세를 반영해 세계 최초로 18~25세의 고연령 영장류까지 범위를 넓혀 조혈모 줄기세포 골수 이식을 하는 데 성공했다.

최근 연구에서는 암세포 외 세포까지 공격해 독성을 유발하는 CAR-T 세포의 단점을 보완하기 위해, CD33 항원을 유전자가위 기술로 제거한 조혈모 줄기세포를 골수 이식했으며 그 이후 항원 내 CAR-T 세포를 투여했다.

그 결과, 해당 조혈모 줄기세포가 CAR-T 세포 공격에서 생존함을 입증했으며 독성을 이겨낼 수 있는 백혈병 골수이식치료의 기반기술을 개발하는 데 성공한 것이다.

유경록 박사는 “향후 해당 기술을 활용해 백혈병 환자의 골수 이식 적용 가능성을 높이고, 면역치료를 적용할 수 있는 혈액암 범위가 확장될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

이번 연구는 보건복지부 질환극복기술개발사업(한‧미 보건의료 인력교류지원(KVSTA) 및 미 국립보건원의 지원으로 수행됐으며, 세계적 과학학술지인 ‘Cell’저널에 5월 31일자로 게재됐다.

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