미토콘드리아 질병치료제…NeuroVive에 기술이전

영진약품은 지난해 5월 파트너사인 스웨덴 NeuroVive사에 기술이전한 신약후보물질 'KL1333'이 미토콘드리아 질병 치료제로 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품 지정 승인’을 받았다고 19일 밝혔다.

희귀의약품 지정(ODD) 승인은 해당 신약후보물질(KL1333)에 대해 의약품의 허가과정에서 FDA와 밀접한 논의를 통한 규제 및 과학적 조언 등 지원을 받게 되며 신속하고 효율적으로 시판허가를 받을 수 있게 된다.

NeuroVive는 KL1333 신약 출시 시 미국 내에서 7년 간 시장 독점권한을 갖게 된다.

NeuroVive의 CEO인 Erik Kinnman은 "이번 FDA의 ODD 승인은 NeuroVive 및 KL1333 프로젝트에 중요한 이정표가 된다"며 "이번 승인은 유전적 미토콘드리아 질병에서 KL1333의 효과와 안전성을 신속하게 검증하고 이를 필요로 하는 시장과 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하게 될 것"이라고 말했다.

영진약품은 KL1333 전임상 모델에서 미토콘드리아 에너지 생산을 증가시키고 미토콘드리아 생성과 에너지 신진대사를 활성화시키는 효과를 확인한 바 있다.

영진약품은 한국과 일본을 제외한 독점권을 지난해 5월 NeuroVive에 기술이전했다.

최근 KL1333의 임상1상 단회투여(SAD)를 완료했으며 안전성, 내약성 및 약동학 결과는 올해 중반에 나올 예정이다. NeuroVive는 영진약품의 임상1상(SAD) 결과를 바탕으로 올해 하반기에 임상1상 반복투여(MAD)를 시작할 계획이다.

영진약품 관계자는 "KL1333의 첫 임상시험(SAD)이 국내에서 완료되고, 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정 승인은 대단히 의미 있는 일"이라며 "높은 Unmet needs를 가진 환자를 위한 글로벌 신약개발에 NeuroVive와 긴밀한 협력을 지속할 것"이라고 밝혔다.
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