올해 들어 샤이어는 애디노비(Adynovi)를 유럽에서 승인된데 이어 로슈가 혁신신약 혈우병A 치료제 헴리브라(Hemlibra)를 유럽에서 청신호를 받았다.

그러나 일부 애널리스트들은 헴리브라의 연간매출은 50억 달러에 이를 것으로 추정했다.

샤이어는 시장 변화 유전자 치료제와 2중 특이 항체를 개발하는 업체로 혈우병 시장에서 노력하고 있다.

헴리브라 비용 효과적
헴리브라는 혈우병 A에 승리한 표준요법으로 다가오고 있다.

최근 미국 가격감시기구인 ICER(Institute for Clinical and Economic Review)는 헴리브라는 첫해 가격이 48.2만 달러와 이후 44.8만 달러에도 불구하고 비용 효과적이라는 보고서를 최근 발표했다.

ICER은 12세 이상에서 억제제로 발전된 혈우병 환자의 평생 동안 헬스케어 시스템에서 헴리브라의 비용은 샤이어의 페이바(Feiba), 노보노디스크의 노보세븐(Novoseven) 등 FVIII 억제제가 실패했을 때 사용되는 바이패싱 약품으로 예방보다 7100만 달러를 절감을 추산했다.

로슈의 가격 전략은 헴리브라의 주요 경쟁자로 바이패싱 약품이 결코 보여주지 못한 증거이다.

분석을 위해 ICER은 출혈, 통증, 삶의 질 등 다른 치료제와 헴리브라를 비교하는 임상동안 보고된 다양한 요인들을 고려했다.

헴리브라의 절감은 이런 모든 합병증을 완화할 가능성에서 나왔다.

ICER 판단이 헴리브라의 높은 추정 매출을 충족하는데 도움이 될지는 의문이다.

작년 11월 로슈는 FVIII 억제제없는 환자에 대한 임상 3상에서 출혈 감소 등 긍정적 결과를 보고했다.

스파크 테라퓨틱스와 바이오파린 파마슈티컬은 질병에 대한 유전자 치료로 앞서 가고 있다.

비억제제 시장은 억제제없이 남아있는 4명 중 3명으로 매우 크다.

애드바트와 동등성을 위해 헴리브라는 어린이와 청소년은 5~5.2, 성인에서 1의 연간 출혈률을 보일 필요가 있다.

Haven 1에서 억제제 환자 사이에 헴리브라는 예방조치를 받지 않은 위약군 28.3과 비교해 5.5의 연간 출혈률을 달성했다.