일부 바이오텍 R&D 투자…지원 확대 등 필요
그러나 중간단계 파이프라인을 보면 기업들이 이런 고위험/고보상 분야에서 기꺼이 투자를 하고 있다.
뉴랄투스(Neuraltus)의 대식세포 조절제 NP001, 메디시노바(Medicinova)의 MN-166 등 많은 다른 접근들이 시도되고 있다.파이프라인에서 다음으로 가장 진전된 프로젝트는 AB 사이언스가 최소 10개 다른 적응증에 테스트하고 있다.
마시칸(Masican)은 고용량에서 긍정적 결과를 보인 임상 II/III 연구를 유럽에서 루게릭병(ALS)에 신청했고 다른 임상 3상은 진행 중에 있다.줄기세포 기반 접근들이 ALS 치료의 잠재적 방법으로 한때 유행했지만 활발한 임상을 진행하는 유일한 이런 프로젝트는 브래인스톰 셀(Brainstorm Cell Therapeutics)의 Nurown Program One이다.
뉴랄스템(Neuralstem)은 줄기세포 후보 NSI-566을 개발하고 있지만 진행상황은 알려지지 않았다.Clinicaltrials.gov에 따르면 다른 세포 치료제인 Q 테라퓨틱스의 Q-Cells은 아직 임상 I/II 계획을 시작하지 않고 있다.
파이프라인 발전이 분야의 연구는 침체된 것으로 보이지만 많은 다른 접근이 있고 임상 3상 파이프라인은 오파짐(Orphazyme)의 아리모클로몰염(arimoclomol citrate)과 제너본(Genervon)의 GM604 등 2개 이상 프로젝트에 의해 강화될 수 있다.
오파짐은 SOD1 변이 환자에 대한 임상 2상 데이터는 있지만 임상 3상은 시작하지 않았다.
내년에 시작할 임상 3상은 200~300명 환자를 대상으로 2상에서 하루 3회 200mg에서 400mg으로 아리모클로몰의 용량을 높일 예정이다.제너본의 GM604 임상 IIa 연구는 3월에 나왔고 올해 임상 3상을 시작할 예정이라고 밝혔다.
또한 GM604는 다발성 경화증에 개발되고 있다.다발성 경화증은 메드데이 파마( Medday Pharmaceuticals)의 MD1003의 주 초점이다.
Clinicaltrials.gov를 보면 이 후보제품은 ALS의 임상 2상은 6월 완료했지만 아직 결과를 보고하지 않고 있다.뉴랄투스 파마(Neuraltus Pharmaceuticals)는 7월에 NP001의 임상 2상에 등록을 완료하고 내년 1분기에 주요 결과를 기대하고 있다.
사이토키네틱스는 티라셈티브의 실패 후 재빠르게 임상 2상에 있는 차세대 트로포닌 활성제(troponin activator) CK-2127107로 전환했다.회사는 CK-2127107이 티라셈티브에 비해 더 우수한 내약성과 효는이 있을 것으로 믿고 있다.
오리온(Orion)도 ODM-109(levosimendan)의 임상 2상에서 실패했지만 개발을 지속할 것이라고 밝혔다.미국 FDA는 올해초 제한된 데이터에도 불구하고 미쯔비시 다나베 파마의 라디카바(Radicava)를 승인해 ALS에 상대적으로 관대함을 보였다.
중추신경시스템(CNS) 장애에 약품 개발은 매우 어렵지만 이런 난치성 질환에 대한 정부의 지원 확대와 기업의 R&D 투자 확대가 시급한 실정이다.
고재구 기자
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