기존 제품 용도 변경으로 인센티브, 세제 지원 등 혜택 누려
1983년 미국에서 희귀의약품법(Orphan Drug Act)이 발효된 이후 제약사들은 예상을 훨씬 넘는 성공을 했다.
법이 시행된 이후 200여개 업체들이 약 450개 희귀약을 마케팅하고 있다.그러나 희귀약의 높은 가격은 환자의 가족의 부담을 가중시킨다는 비난을 받고 있다.
KHN(Kaiser Health News) 조사를 보면 절망스런 환자에게 도움을 위해 시도된 시스템은 이미 수백만 명이 사용하는 약물에 대한 틈새시장을 보호하고 이익 극대화를 위해 제약사들이 조정하고 있다.현재 20만 명 이하에 영향을 미치는 질병 치료에 처음 개발된 많은 희귀약들은 놀라운 가격이다.
현재 희귀 상황에 있는 많은 약물들은 완전히 새로운 것이 아니다.70여개 이상은 대량 시장에 사용으로 미국 FDA에서 처음 승인을 받았다.
친근한 브랜드명을 가진 일부 이런 약물들은 희귀약물로 나중에 승인됐다.이런 업체들은 희귀질환을 치료하기 위해 미국 정부에서 인센티브와 7년간 독점권을 보장받았다.
인기있는 대량시장 약물을 가진 제약사들은 나중에 희귀질환에 승인을 찾았다.KHN에 따르면 80여개 희귀약이 한 가지 이상 희귀질환 치료에 대해 FDA 승인을 받았다.
프로그램이 시작된 이후 FDA에서 승인된 희귀약의 약 1/3이 용도변경된 대량시장 약물이거나 다양한 희귀질환에 승인된 약물이었다.희귀약으로 승인된 신약의 비율은 급증했다.
2015년 전체 신약 중 47%인 21개 희귀약이 승인돼 2010년 29%에서 급증했고 2016년은 40%(9개)에 달했다.톱 10 중 7개 희귀약
EvaluatePharma에 따르면 현재 희귀약은 2015년 연매출 순위로 톱 10 베스트셀링 약물 중 7개를 차지하고 있다.
휴미라는 2002년 류마티스 관절염 치료에 승인됐다.
3년 후 애브비는 어린이 류마티스 관절염 치료에 희귀약으로 지정을 FDA에 요구해 2008년 허가를 받았다.휴미라는 크론병, 포도막염 등 4개 이상 희귀질환에 승인됐다.
회사는 휴미라를 다양한 희귀질환 지정과 승인을 찾고 있다.EP는 휴미라 등 톱 약물들이 희귀질환 치료에서 매출의 25% 이하를 올리고 있다고 보고했다.
이밖에 암젠의 엔브렐(Enbrel), J&J의 레미케이드(Remicade), 로슈의 리툭산(Rituxan) 등 류마티스 관절염 치료제와 암젠의 호중구감소증 치료제 뉴라스타(Neulasta), 셀젠의 골수이형성증후군 치료제 레블리미드(Revlimid), 테바의 다발경화증 치료제 코팍손(Copaxone) 등이 희귀질환에 적응증을 추가했다.독점기간 추가
일련의 희귀질환 승인을 축적함으로 하나의 7년 독점기간은 회사의 독점 기간을 최대화하는 다른 것을 유도한다.
이는 첫 하나의 독점기간이 만료되기 4개월 전에 두 번째 희귀 질환 적응증을 추가했다.
또 두 번째 특허가 만료되기 전에 약물의 주사제형으로 세 번째 희귀약 지정을 받았다.새로운 독점 기간은 어떤 7년 독점권이 만료됐을 때 제네릭이 받을 수 있다.
노바티스의 글리벡(Gleevec)은 일부 희귀암의 치료에 FDA 승인을 받았다.희귀약 독점기간 중 하나는 2015년 만료돼 2개 제네릭이 시장에 진입했다.
하지만 글리벡은 화학요법을 받는 새로 진단된 필라델피아 염색체 양성 급성 림프구백혈병 환자의 치료에 2020년까지 독점권이 있다.관련기사
고재구 기자
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