바이오-빅 파마 제휴 연달아…CRISPR-Cas9 이용 활발
에디타스 메디신(Editas Medicine), 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics), CRISPR 테라퓨틱스 등 경쟁사들은 모두 유전자 교정(가위)을 개척하고 있다.
이들은 삶의 구성 요소인 DNA를 중단과 수정, 제거 혹은 교정함으로 수천개 유전질환의 치료에 유망한 CRISPR-Cas9을 이용하고 있다.하버드의 유전학자 George Church가 공동 설립한 에디타스는 과학자들이 유전자 결함을 확인했을뿐만아니라 눈이 유전자 교정 과정에 도달하기에 상대적으로 쉽기 때문에 부분적으로 레버 선천성흑내장(Leber congenital amaurosis)이란 희귀 안질환에 첫 조준을 했다.
인텔리아는 암과 간질환 치료제를 개발하고 있다.
보스턴 컨설팅 그룹(BCG)에 따르면 벤처캐피탈 자금 10억달러 이상이 지난 2년간 유전자 가위 기업으로 흘러들어 갔다.
대형 바이오기업들도 이 분야 큰 투자를 하고 있다.
에디타스는 시애틀의 주노 테라퓨틱스와 협력하는 반면 인텔리아는 스위스 빅 파마인 노바티스와 뉴욕의 리제너론 파마슈티컬과 제휴를 맺고 있다.
캘리포니아 산가모 바이오사언스부터 프랑스 셀렉티스까지 다른 기업들도 다른 유형의 유전자 교정에 대해 연구하고 있다.UCLA의 캘리포니아 나노시스템 연구소(California NanoSystems Institute)의 연구팀이 유전자 교정 기술을 이용해 더 정확하고 비용-효과적인 DNA 스크리닝 시스템을 개발했다고 최근 밝혔다.
지카 등 감염의 원인인 바이러스를 예방하는 약물을 개발하기 위해 연구팀은 바이러스가 건강한 세포를 감염시키는 유전적 메커니즘의 이해가 필요했다.UCLA는 유전자 가위 기술을 근거로 특수 스크리닝 라이브러리(libraries)를 개발하기 위해 SNA(Sandia National Laboratory) 파트너십을 맺었다.
CRISPR-Cas9 채택그러나 연구 분야에서 CRISPR-Cas9이 더 우수한 방법으로 간주되고 전세계에서 광범위하게 채택되고 있다.
에티타스 메디신은 유전적 수준에서 질병을 치료하기 위해 정밀하고 교정 가능한 분자 수정을 할 수 있는 새로운 계열의 인간 치료에 CRISPR/Cas9와 TALENs 기술로 전환하고 있다.
‘CRISPR’(clustered, regularly interspaced short palindromic repeats)/‘Cas9’ (CRISPR-associated protein 9)과 ‘TALENs’(transcription activator-like effector nucleases)는 이전 기술과 관련된 도전을 극복한 새로운 유전자 교정 방법으로 구성됐다.CRISPR/Cas9에 대한 발표된 연구는 이전 전통적 유전자 치료제, 유전자 녹다운이나 다른 게놈 수정 기술에 반응하지 않는 치료 적응증을 추구할 잠재성이 있다고 주장했다.
가장 최근과 흥미있는 접근으로 출현한 CRISPR/Cas9 시스템은 Cas9 단백질이 특수 DNA 분자와 결합하는 메카니즘에 의해 활성을 보인다.
비슷하게 TALENs는 흥미있는 필수적으로 어떤 DNA 염기순서를 결합하고 게놈에서 특수 표적으로 유전자 수정 활동을 유도하기 위한 맞춤 프로그램이 될 수 있는 단백질이다.
CRISPR/Cas9와 TALENs는 광범위한 질병의 근본 원인을 치료할 능력을 드러내는 자연 프로모터의 맥락 내에서 결함 유전자의 매우 효율적인 녹아웃, 녹다운 혹은 선택적 교정을 특별히 할 수 있다.