올 하반기 국제학회 및 국제학술지 통해 상세 발표 예정

헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 족부궤양(DFU)에 대한 미국 임상 3상을 조기 종료하고 분석 결과를 발표했다.

18일 헬릭스미스는 "이는 당초 예상보다 느린 환자 등록 속도 때문에 일단 중간 결과를 분석해 현황 파악 및 향후 방향 결정에 나서기 위한 것"이라며 "분석 결과, 신경허혈성 궤양에 엔젠시스가 효과가 있음을 확인했다"고 밝혔다.

회사 측에 따르면 엔젠시스의 DFU 임상 3상에서 지금까지 등록된 ITT분석(치료의향분석) 환자는 총 44명으로, 이 중 30명은 신경허혈성 궤양 환자였다. 소수 환자에서는 치료 전 궤양의 크기에서 이상치(outlier)를 보였다.

엔젠시스를 주사한 전체군에서는 주사 후 3~6개월 사이에 궤양 완치에 대한 트랜드가 관찰됐다. 특히 신경허혈성 궤양군에서는 주사 후 5개월째에 위약군 대비 통계적으로 의미 있는 높은 완치율(63%)이 관찰됐다(p=0.0259).

이들 중 치료 전에 측정하는 기저값 이상치를 가진 3명을 제외한 경우(N=27)에는 주사 후 4개월, 5개월, 6개월 째에 위약군 대비 5배 높은 완치율(각각 55.6%, 66.7%, 66.7%)을 보였다(각각 p=0.0417, 0.0128, 0.0128). 또 신경허혈성 궤양을 가진 환자군에서는 발목상완지수(ABI) 역시 엔젠시스군이 위약군 대비 0.25가 높았다(7개월, p=0.0262).

헬릭스미스 관계자는 "이번 결과는 당뇨병성 족부궤양에서 가장 많은 비중을 차지하는 신경허혈성 궤양에 대해 엔젠시스가 효과가 있음을 보여준다"며 "목표하던 시험 대상자 수 보다 적은 규모에서도 통계적으로 유의미한 결과를 얻었다는 것은 매우 중요한 성과"라고 강조했다.

이번 DFU 임상 3상의 총책임자 2인 중 데이비드 암스트롱 미국 서던캘리포니아대학교 의과대학 외과 교수는 “엔젠시스의 이번 DFU 미국 3상 중간 분석 데이터는 고무적인 결과로서 매우 흥미롭다"면서 "이 분야는 전세계적으로 환자 수가 빠르게 증가하고 있고, 특별한 치료법이 없기 때문에 미충족의료수요가 매우 높다"고 말했다.

이번 분석의 상세한 내용은 올 하반기에 국제학회 및 국제학술지를 통해 공개될 예정이다.
 

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