헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 희귀 유전병인 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병)의 국내 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다.

회사 측에 따르면 이는 미국에서 이미 진행 중인 임상 2a상과 동일한 임상으로서 한국의 임상 데이터도 미국 허가 과정에 포함되는 구조다. 엔젠시스(VM202)는 미국 FDA로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug)과 패스트트랙(fast track)으로 지정된 바 있다.

이에 따라 ALS 임상 2a상은 미국과 국내에서 동시 진행된다. 지난 3월 미국에서 첫 환자에 대한 투약이 이루어졌는데, 4개의 임상시험센터에서 진행 중이다. 국내에서는 한양대학교병원에서 진행된다. 임상 2a상 규모는 총 18명으로, 이 중 ⅓~½이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다.

헬릭스미스는 ALS 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행한다는 계획이다.

엔젠시스(VM202)의 ALS 임상 2상은 2a와 2b의 2개 단계로 나누어 약물의 안전성과 유효성을 조사한다. 이번 임상의 가장 큰 특징은 엔젠시스를 환자에게 2개월 간격으로 3번 트리트먼트하는 것이라고 설명했다.

한 번 트리트먼트는 2주 간격으로 두 번 주사하게 되는데 0일/14일, 60일/74일, 120일/134일에 주사가 이루어진다. 이는 지금까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중에서는 가장 높은 것으로, 주평가 지표는 현재 방법의 안전성으로서 임상 기간 동안 발생된 중대한 이상반응의 발생을 조사한다.

유효성 지표는 ▲ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 ALSFRS-r의 기저치 대비 변화 ▲근육 기능 및 강도의 변화 ▲질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 ▲변화에 대한 환자의 전반적인 인상 ▲변화에 대한 전반적인 변화 인상 ▲호흡 기능 및 생존에 미치는 효과 ▲근육위축 생체표지자의 변화량 등이 있다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 “대부분의 ALS는 아직도 그 원인이 분명히 밝혀지지 않았는데, 미국 FDA가 허가한 의약품은 단지 2개로서 그 효과가 미미하다”며 “미국과 국내에서 진행되는 ALS 임상 2a상에서 엔젠시스(VM202)의 안전성과 유효성이 입증될 경우 이는 ALS 시장은 물론 회사가치에도 큰 임팩트를 줄 것”이라고 말했다.