희귀유전질환자들의 신약 접근성을 보장하기 위해 ‘혁신신약 맞춤형 급여모형’ 도입이 필요하다는 의견이 나왔다.

국내 우수한 혁신신약이 급여가 되기 위해서는 임상적·기술적 혁신성, 사회적 요구 등을 만족하는 약물에 대한 유연성 있는 급여 모형이 필요하다는 주장이다.

또한 맞춤형 급여모형의 기본 정책 방향은 미충족 의료수요의 충족, 환자의 빠른 의약품 접근성 보장, 건강보험재정의 지속성 확보 등이 고려되어야 한다.

강선우 의원(더불어민주당)은 지난 13일 ‘희귀유전질환 혁신신약 접근성강화’를 위한 국회 토론회를 개최했다.

강선우 의원은 “일부 희귀질환은 완치될 수 있는 유전자 치료제가 개발되고 있지만 수억원에 달하는 치료비로 인해 정작 환자들에게는 실질적으로 도움을 주지 못하는 경우가 많다”고 지적했다. 

이어 강 의원은 “신약이 있어도 건강보험이 적용되지 않으면 무용지물”이라며 “제도적 뒷받침으로 도움을 줘야 한다. 환자들이 새로운 치료법의 도움을 받을 수 있도록 급여 적용이 필수”라고 강조했다.

특히 강혜영 연세대학교 약학대학 교수는 해외 급여 모형에 대해 소개하며 국내의 혁신 신약에 대한 맞춤형 급여 모형 전략에 관한 의견을 밝혔다.

강혜영 교수는 “기존의 약제급여평가 모델로는 보험 급여될 수 없는 신약들이 출시되고 있지만 국내의 급여평가제도는 이 같은 변화를 반영하지 못 한다”며 “따라서 향후 이들 혁신 신약에 대한 환자의 접근성이 제한될 수 있다”고 우려했다.

그는 “혁신 신약들이 환자들에게 널리 사용되고, 미충족 의료수여를 충족할 수 있도록 혁신 신약의 특징을 반영한 맞춤형 급여모형의 도입이 절실한 상황”이라고 꼬집었다.

맞춤형 급여모형은 일반적인 보험급여 모형에 의해 등재되기 어려운 의약품을 대상으로 혁신성이 인정되거나 환자의 접근성 향상 등을 위해 별도로 운영되고 있는 급여 방법을 말한다.

그는 혁신 신약의 맞춤형 급여 모형을 ▲의료기술평가(Health Technology Assessment : HTA) ▲위험분담제도(Risk Sharing Agreement: RSA) ▲별도의 기금마련(Fund) 등 세 가지 유형으로 나눴다.

강 교수는 “고가의 혁신신약으로 인해 직면한 문제는 나라별로 유사하지만, 나라별로 다른 제도와 정책을 취하고 있다”면서 “이는 국가별 보건의료체계와 건강보장체계, 사회문화적 환경 등이 다르기에 때문에 국가가 갖추고 있는 인프라나 유병현황에 따라 해당 국가에 적합한 급여모형을 찾는 것이 필요하다”고 설명했다.

먼저 국내 급여 모형을 살펴보면 국민건강보험(National Health Insurance, NHI)체계를 기본으로 하며, 치료적 가치와 비용-효과성을 인정받은 의약품을 선별적으로 보험 등재하는 positive list system을 취하고 있다.

허가를 받은 의약품은 ‘약제급여 적정성 평가’와 ‘약가 협상’ 과정을 거쳐야 급여 목록에 등재될 수 있다. 신약의 등재는 대체재 유무와 신약의 세부 조건에 따라 달라진다.

반면 해외사례를 살펴보면 다수의 국가에서 HTA(의료기술평가)를 통해 의약품의 보험등재 여부를 결정하고 약가를 책정했다.

호주, 영국은 제약회사가 제안한 가격이 약물의 임상적 유용성대비 사회적 지불의사 한계 안에 있는지를 평가하는 비용-효과분석을 시행한다. 우리나라도 일부 여기에 속한다.

프랑스, 독일, 이탈리아는 해당 약물의 임상적 편익 증가, 사회적 요구도 등 임상적 유용성에 초점을 두는 한편 미국은 경제성평가를 수행하지 않고 있다.

한편 유전자치료제, 세포 치료제 등의 혁신 신약에서는 새로운 유형의 위험분담제도가 관찰됐다.

현재 우리나라의 위험분담제도는 항암제와 희귀질환 치료제에 국한되어 있으며, 한정된 건강보험 재원으로 특정 약물 또는 질환에만 위험분담제도를 시행하는 것은 형평성을 저해한다는 의견이 있다.

이에 강 교수는 “혁신 신약의 맞춤형 위험분담제도를 시행할 경우, 혁신 신약에 적합한 유형의 위험분담제도를 도입해야 할 것”이라며 “재정적 위험을 분담하기 보다는 환자의 접근성을 높이는 방향으로 제정되어야 한다”고 강조했다.

또한 국내에서도 지속적으로 별도의 기금을 도입하자는 의견이 있다.

강 교수는 “별도의 기금을 통한 급여를 고려할 경우 재원의 지원 주체와 지원 대상 의약품의 범위, 혜택의 범위 등을 잘 결정해야 한다”면서 “지원 대상 의약품 선정에 있어 항암제와 희귀질환과 같은 특정 질환에만 기금을 지원하게 되면 다른 질환과의 형평성에 대한 사회적 합의가 선행되어야 한다”고 말했다.

그가 제안하는 맞춤형 급여모형은 의약품의 혁신성을 인정하면서, 미충족 의료수요를 충족시키고 환자 접근성도 보장되어야 한다.

이를 위해 그는 “한정된 건강보험 재원의 재정 지출 계획을 수립하고 적절한 재정분배를 통해 혁신신약 맞춤형 급여모형을 고려해야 한다”고 제안하며 “적극적인 연구와 논의를 통해 다양한 이해당사자들의 의견을 적극적으로 수립하는 사회적 합의가 선행돼야 한다”고 말했다.