임상시험 증가세…일부 업체 제조시설 확장
작년 미국 FDA는 2025년까지 매년 10~20개 사이의 세포와 유전자 치료제가 승인될 것으로 예상했다.
당시 바이오파마 파이프라인에 약 800개 유전자 치료제가 있었고 FDA는 약품 개발에 대처하기 위해 50개 새로운 임상 검토자를 채용하는 것을 목표로 했다.유전자와 세포 치료제의 최종 단계 개발에 있는 일부 회사들이 핵심 주요 단계나 FDA 승인을 받고 있어 이런 모멘텀은 2020년에 더 강력해 질 것으로 보인다.
주요 진전올해 세포와 유전자 치료제에서 주요 진전이 예상되는 업체는 바이오마린, 사렙타, BMS, 길리어드 사이언스 등이 주목을 받고 있다.
바이오마린은 혈우병A 치료에 밸록스(valrox : valoctocogene roxaparvovec)를 개발하고 있고, 사렙타는 듀켄씨 근이영양증(DMD)에 유전자 치료제를 연구하고 있다.
BMS와 길리어드는 암에 CAR-T 치료제를 임상 중에 있다.길리어드의 카이트 파마는 임상 2상에서 93%의 전체 반응률을 근거로 외투세포 림프종에 CAR-T인 KTE-X19를 FDA에 승인을 신청했다.
로슈는 FDA 승인 항체 약품 헴리브라(Hemlibra)를 보완하기 위해 주로 혈우병 유전자 치료 프로젝트를 위해 2019년 스파크 테라퓨틱스를 인수했다.CSL 베링, 블루버드 바이오 등 일부 업체들이 유전자 치료제 개발을 위해 경주하고 있다.
많은 연구소들이 겸상적혈구 질환을 치료하기 위해 크게 노력하고 있고, 유전자 치료제를 사용한 초기 결과는 매우 유망함을 보이고 있다.페링 파마슈티컬(Ferring Pharmaceuticals)은 비근육 침습 방광암 치료에 유전자 치료제 페젠(FerGene)에 대한 임상 3상에서 환자의 절반 이상이 종양이 제거됐다고 작년 12월 보고했다.
혈우병A는 가장 경쟁적 유전자 치료 시장 중 하나이다.
바이오마린의 밸록스, 로슈의 SPK-8011 이외에, 상가모 테라퓨틱스와 파트너 화이자는 임상 1/2에서 SB-525를 평가하고 있다.유니큐어는 혈우병 A에 AMT-180를 테스트하고 있다.
하지만 이런 폭발적 증가도 어려움이 있다.유전자와 세포 치료제들은 복잡한 제조과정에 막대한 선행 투자는 물론 놀라운 가격표로 보험급를 보장받기 위해 혁신적 접근이 필요하다.
또한 약품에서 충족되지 않는 요구를 해결하기 위해 기술을 개선하고자 하는 기업들 사이에서 탄력을 받을 것으로 예측된다.유전질환에 대한 유전자 치료제들도 2020년에 진전을 이룰 것이다.
보스턴 컨설팅 그룹에 따르면 2016년에 시작한 임상의 2배인 2018년에는 75개 유전자 치료제가 임상을 시작했다.이런 추세는 올해도 지속될 전망이다.
세포와 유전자 치료의 많은 도전에도 불구하고, 일부 업체들은 이러한 혁신적인 치료제에 대한 강력한 시장이 있을 가능성을 보여주고 있다.출시 첫 분기에 노바티스의 졸젠스마(Zolgensma)는 애널리스트들의 예상을 뛰어넘는 1억6000만 달러의 매출을 올렸다.
유전자와 세포치료에 대한 막대한 수익의 기대감은 인수를 드라이브할 가능성이 있다.이런 치료제는 환자들에게 매우 혁신적인 치료법이고, 효과에 대한 임상적 증거가 계속 증가함에 따라, 이 분야에서 훨씬 더 많은 딜이 있을 것으로 예상된다.
생산능력 업데이트노바티스의 킴리아(Kymriah), 길리어드의 예스카타(Yescarta) 등 FDA 승인 1세대 CAR-T 치료제들은 T세포를 환자에서 제거하고 환자의 암을 인지하고 공격하도록 엔지니어링이 필요하기 때문에 만드는 데 몇 주가 걸린다.
유전자와 세포치료에 대한 강력한 R&D 진행되고 있는 가운데, 일부 업체들은 제조에 투자를 증가시키고 있다.
작년 10월, 사노피는 유전자 치료 제조에 사용될 수 있도록 프랑스의 백신 공장을 보강했다.화이자는 유전자 치료제의 제조 허브가 될 노스캐롤라이나의 한 시설에 1900만 달러를 투자했다.
심지어 하버드 대학도 유전자 치료용 세포 치료와 바이러스 벡터를 만드는 5000만 달러 전용 시설을 건립하기 위해 계약제조업체(CMO)의 컨소시움으로 연구를 하고 있다.바이오마린은 연간 약 4000 도즈를 생산할 수 있는 유전자 치료 시설을 업데이트했다.
NCH(Nationwide Children’s Hospita)의 AWRI(Abigail Wexner Research Institute)는 상업적 유전자 제조 시설을 건립하고 2023년에 운영을 예상하고 있다.일본 후지필름 디오신쓰 바이오테크놀로지(Fujifilm Diosynth Biotechnologies), 테모피셔 사이언티픽(Thermo Fisher Scientific), 카탈렌트(Catalent)처럼 CDMO는 모두 시설을 확대하고 있다.
최근 급증하는 유전자와 세포 치료 산업의 사건들로 미루어 볼 때, 2020년의 흐름은 업계의 빅 파마는 물론 신흥 업체들에 의해서도 생성될 것으로 예상된다.