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바이오파마, 유전자 치료 분야 M&A 관심 증가
유망한 후보 제품 업체 인수 타깃…차세대 먹거리로 주목
2019년 12월 09일 (월) 13:00:05 고재구 기자 news@pharmstoday.com
올해 일부 바이오파마 기업들이 유망한 유전자 치료 후보를 가진 기업들과 M&A를 통해 이 분야에 입지를 확대하고 있다.

제약산업에서 혁신의 새로운 물결인 유전자 치료는 문제가 있는 질병 원인 유전자의 부작용을 완화할 수 있다.

이런 치료법은 증상 대신 근본적인 원인을 치료할 수 있기 때문에 전통적인 약물 요법과는 다른 접근법을 가지고 있다.

이러한 치료법은 일반적으로 혈우병, 두켄씨 근위축증(DMD), 파킨슨병 등 높은 가격을 이어질 가능성이 있는 희귀 질환을 일반적으로 타깃으로 하고 있다.

유전자 치료 분야는 앞으로 제약사들로부터 더 많은 관심을 끌 것으로 예상된다.

임상 연구에서 유전자 요법에 의해 달성되는 더 나은 효능과 제약사의 관련의 증가는 유전자 치료 분야에서 더 많은 M&A 활동 증가로 이어질 수 있다.

2018년, 노바티스는 유전자 치료 후보를 위해 아벡시스를 인수했고 현재 BMS에 합병한 세엘진은 암에 대해 CAR-T  세포 치료를 추가하기 위해 주노 테라퓨틱스를 인수했다.

올해 들어 유전자 치료 분야에서 5건의 주목받는 딜이 있었다.

로슈와 바이오젠은 각각 스파크 테라퓨틱스와 나이트스타 테라퓨틱스를 인수했다.

스파크와 나이트스타는 모두 희귀질환을 표적으로 하는 유전자 치료를 개발하고 있다.

화이자는 혁신적 유전자 치료 개발업체인 비베트 테라퓨틱스(Vivet)와 간 질환을 포적으로 제휴를 맺었다.

버텍스 파마슈티컬은 DMD를 타깃으로 엑소닉스(Exonics)와 파트너십을 체결했다.

최근 일본 아스텔라스 파마는 유전자 약품과 유전자 치료를 강화하기 위해 미국 오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)를 총 30억 달러에 인수했다.

유망한 업체
복잡한 질환 질병 치료의 잠재성을 감안할 때, 유전자 요법을 이용한 유망한 후보 제품을 개발하는 일부 업체들이 있다.

유니큐어(uniQure N.V.)는 혈우병 B와 헌팅턴병에 대한 혁신적 유전자 치료의 집중적인 파이프라인으로 이 분야에서 가정 유망한 업체 중 하나이다.

회사는 혈우병 B에 대해 선도 유전자 요법 후보인 Etranacogene dezaparvovec에 대한 주요 연구를 진행하고 있다.

상업화 단계 바이오파마 기업인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 희귀 질환 치료를 위해 독특한 RNA 표적 치료, 유전자 치료와 다른 유전적 질병 치료법의 개발에 초점을 두고 있다.

회사의 첫 상업화 제품은 DMD 치료제인 엑손디스 51(Exondys 51)이다.

또한 사렙타는 팔다리이음근육퇴행위축(Limb-girdle muscular dystrophy)과 IIIA형 점액다당류증(Mucopolysaccharidosis type IIIA)과 폼페병 등 중추신경시스템 치료에 유전자 치료제를 개발하고 있다.

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 심각하고 치명적인 희귀와 초희귀 유전 질환에 혁신적인 치료법들의 개발과 상업화하고 있다.

회사는 혈우병A 유전자 치료제 valoctocogene roxaparvovec룰 최근 유럽의약청(EMA)에 승인 신청을 했다.

상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)는 화이자와 제휴를 통해 SB-525 혈우병A 유전자 치료 프로그램을 계속 발전시키고 있다.

회사는 패브리병에 ST-920 유전자 치료제도 평가하고 있다.

솔리드 바이오사이언스(Solid Bioscience Inc.)는 환자의 근육에서 기능적인 디스트로핀 단백질 발현을 회복하기 위해 선도 유전자 치료제인 SGT-001를 임상 I/II 단계에 있다.

리젠스바이오(REGENXBIO)는 재조합 아데노 관련 바이러스 유전자 치료의 개발, 상업화, 라이선스에 초점을 맞추고 있는 임상단계 바이오텍이다.

에디타스 메디신은 유전자 편집 업체이다.

유망한 유전자 치료 후보 제품을 보유한 업체들은 빅 파마의 인수 표적이 될 수 있어 앞으로 유전자 치료 분야에서 M&A 활동은 더욱 많아 질 전망이다.

파이프라인과 포트폴리오에 유망한 약품과 후보 제품이 있는 일부 업체들은 매력적인 인수표적이 되고 있다.
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