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유전자 치료제 개발 가속화
파트너십, 실제 증거 등 신경질환 치료 성장 견인
2019년 10월 23일 (수) 09:26:39 고재구 기자 news@pharmstoday.com
서로 다른 산업 참여자들 간의 지속적인 협력과 안전성과 효능을 확립하는 실제 증거의 증가는 신경학적 지표에 대한 유전자 치료의 성장을 촉진할 것으로 기대된다.

컨설팅업체인 글로벌데이터의 보고서를 보면 현재 개발 중에 있는 39개 파이프라인 제품 중 45%는 아데노 관련 바이러스(AAV) 기반 전달 플랫폼이다.

다른 13%는 렌티바이러스(Lentiviral)이다.

현재 파이프라인 제품의 대다수가 임상 2상 개발에 있고 유전자 치료제들이 현재 평가되고 있는 가장 일반적 신경계 적응증은 파킨슨병, 통증, 근위축성 측색 경화증(루게릭병) 등이다.

아데노 관련 바이러스가 바이러스 벡터들 사이에서 가장 일반적인 것과 함께, 바이러스 벡터의 지배는 이런 플랫폼이 이런 파이프라인 제품의 대부분을 차지하기 때문에 계속될 것으로 예상된다.

완료, 진행 중, 계획된 임상시험의 경우, 산업 스폰서가 가장 우세함에도 불구하고 학계 연구소들이 이런 임상시험의 21%를 차지하고 있다.

또한 이런 임상 시험의 심층 분석에서 대부분 적응증에 바이러스 기반 제품의 평균 임상 기간은 올리고핵산염(oligonucleotides) 혹은 플라스미드 DNA 등 비 바이러스 기반 제품과 비교해 더 길다는 것을 시사한다.

또한 유전자 치료제들의 개발과 관련된 도전들이 있는데, 가장 두드러진 것은 높은 가격이다.

글로벌데이터는 환자들이 있는 곳과 상관없이 이런 치료제들에 접근할 수 있는 지속된 투자가 필요하다고 강조했다.

미충족 욕구 측면에서, 헬스케어 자원의 사용 측면에서도 지속가능하고 환자 관점에서도 유리한 관리의 적절한 루트가 필요하다.

유전자 치료제들의 개발이 속도를 낼 것으로 기대되는 가운데, 이런 치료의 다음 물결은 더 빈번한 질병을 목표로 하는 것이 될 것으로 예상된다.

단일 희귀 질환은 유전자 치료가 개발될 수 있는 명백한 첫 번째 선택 분야이지만, 더 빈번한 질병을 목표로 하는 것은 더 넓은 활성 메커니즘에 부응하기 위해 전체론적 접근이 필요할 것이다.

잦은 질병에 대한 유전자 치료가 가능해지면, 환자에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 뿐만 아니라 의료 기관들이 이러한 치료법의 높은 가격에 적용하기 위해 헬스케어 조직의 능력을 시험할 수 있다는 점에서 헬스케어에 더 강력한 영향을 미치게 될 것이다."

주요 협력
에디타스 메디신은 신경 질환 치료에 대한 유전자 편집 약품의 생체내 전달을 탐색하기 위해 개인 소유 유전자 치료 회사인 아스클레피오스 바이오파마(Asklepios BioPharmaceutical)와 최근 제휴를 맺었다.

협력은 높은 미충족 욕구가 잇는 신경 질환 치료에 혁신적 유전자 편집 약품을 위해 아스크바이오의 AAV 기술과 에디타스의 유전자 편집을 통합할 예정이다.

에디타스는 CRISPR 기술 기반 전매 게놈 편집 플랫폼을 사용해 심각한 질병 치료에 약품을 연구하고 있다.

회사의 선두 파이프라인 후보는 실명의 원인이 되는 희귀질환인 레버 선천적 흑내장 10형 치료에 CRISPR 유전자 편집을 사용하는 EDIT-101이다.

에디타스는 엘러간과 파트너십으로 EDIT-101을 개발하고 있다.

또한 에디타스는 엘러간이 인수한 주노 테라퓨틱스와 암 치료에 조작 T 세포 약품을 개발하기 위해 CRISPR-Cas9 등 주노의 유전자 편집 접근을 사용하기 위해 협력하고 있다.

지난 4월, 에디타스는 새로 조작된 세포 약품들의 발견, 개발, 제조를 위해 각각의 게놈 편집과 세포 치료 기술들을 결합하기 위해 블루록 테라퓨틱스와 제휴를 맺었다.

블루버드 바이오는 혈우병 유전 질환을 위해 차세대 생체내 유전자 편집 치료제들을 공동 개발하기 위해 노보노디스크와 연구 협력에 들어갔다.

딜은 노보의 혈우병 포트폴리와 함께 블루버드의 전매 mRNA 기반 megaTAL 유전자 편집 기술을 활용하게 된다.

사렙타 테라퓨틱스는 지대근이영양증(Limb-girdle muscular dystrophy) 치료에 SRP-9003을 임상 중에 있다.

미국 멀티 플랫폼 임상 단계 유전자 기업인 로케트 파마(Rocket Pharmaceuticals)는 피루브산키나아제결핍증( Pyruvate Kinase Deficiency)의 유전자 치료제인 RP-L301. RP-L301의 신약임상(IND) 승인을 미국 FDA에서 최근 받았다.

사노피는 지난 여름 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와의 유전자 치료 파트너십을 개정했다.

사노피는 보이저와 함께 시작한 두 개의 프로그램을 포기했고, 현재 두 회사는 유전자 치료제의 전달을 위해 아데노 관련 바이러스 캡시드를 개발할 계획이다.

사노피는 2개 이상 비중추신경시스템(CNS) 질환의 치료에 이런 캡시드를 사용할 옵션을 가지고 있다.

CNS 질병에 대한 치료를 제공하는 독점적인 선택권을 갖는다.

유전자 치료제 생산의 경우, 사노피는 유전자 치료나 CAR-T 개발 프로그램을 지원하기 위해 바이러스 벡터 제조 시설을 짓는 데 있어서 블루버드 바이오와 길리어드 등 다른 회사를 뒤따르고 있다.

이밖에 많은 바이오파마가 유전자 치료제 개발에 초점을 맞추고 있고, 유전자 치료의 목적은 증상만을 다루는 치료를 제공하기 보다는 병의 원인인 근본적인 유전적 결함을 바로잡는 것이다.

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