"DPN 임상 3상 일부 환자서 위약과 약물혼용 가능성 발견"

이번주 예정됐던 헬릭스미스의 당뇨병성신경병증 치료제 '엔젠시스(개발명 VM202-DPN)'의 글로벌 임상 3상 탑라인 결과 발표가 연기됐다. 데이터 오염으로 결론 도출이 실패했기 때문이다.

헬릭스미스는 23일 공시를 통해 "DPN 임상3상 일부 환자에서 위약과 약물 혼용 가능성이 발견됐다"며 "현재의 데이터만으로는 혼용 피험자에 대한 정확한 확인이 불가능해 별도 조사가 필요한 상황으로 11월에 제출할 최종보고서와 12월로 예상되는 임상3상 종료 미팅에서 이를 상세하게 FDA측에 보고할 예정"이라고 밝혔다.

헬릭스미스는 지난 16~18일 미국 시카고에서 외부 및 내부 전문가로 팀을 구성해 데이터를 정밀 분석하는 과정에서 위약과 엔젠시스의 혼용 가능성을 확인한 것으로 알려졌다.

회사 측은 안전성과 관련해서는 "임상 피험자 전원에 걸쳐 이상반응 빈도가 매우 낮게 나왔고, 약물과 관련됐다고 판단한 중대한 이상반응(SAE)은 없었다"면서 "주사부위 반응도 1건을 제외하고는 모두 경미한 (Grade1) 사례였고, 위약과 엔젠시스군 간의 피험약 혼용 가능성과 상관없이 엔젠시스의 안전성이 다시 한번 입증됐다"고 선을 그었다.

그러나 유효성은 피험약 혼용 가능성으로 플라시보와 엔젠시스의 효과가 크게 왜곡돼 명확한 결론 도출이 불가능하게 됐다.

예를 들어 모든 피험자를 분석 대상으로 하는 ITT(Intent-to-treat) 군에서 1차 평가지표인 3개월 통증감소 효과의 차이는 위약과 대비 통계적으로 유의미하지 않게 나왔지만, 오류 가능성이 높은 환자들을 제외한 분석에서는 통계적으로 유의미한 통증 효과가 있었기 때문이다.

헬릭스미스는 "임상 QA 전문가인 레오나드 피시(Leonard Fish) 박사를 단장으로 한 조사단을 구성해 정밀 조사를 시작했다"며 "추후 법적 조치 가능성을 고려해 증거 수집과 정밀 분석을 거쳐 명확한 결론에 도달할 때까지 조사를 비공개로 진행할 예정"이라고 밝혔다.

이어 "다음 임상을 더욱 정밀하고 효율적으로 관리하는 방안을 마련 중"이라며 "예를 들어 다음 3상은 지금보다 2~3배 작은 규모로 2~3개 진행하는 것"이라고 말했다.

이 임상 3상은 향후 6개월 내 시작해 오는 2021년 말에서 2022년 1/4분기 사이 종료를 목표로 한다.

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