‘헴리브라’ 리더로 부상…비용 인식 증가, 성장 걸림돌
컨설팅업체인 글로벌데이터의 보고서를 보면, 8대 주요 시장(US, France, Germany, Italy, Spain, UK, Japan, China)의 혈우병 A, B 치료제 매출은 2018년 70억 달러에서 2028년 93억 달러로 연평균 2.9% 성장이 예상된다.
성장의 주요 드라이버는 저가 전통적 제품 사용 감소와 고가 제품 사용 증가를 비롯해 대체응고 촉진제(ACP)의 활용 증가, 유전자 치료제의 진입 등이 될 전망이다.ACP(alternative coagulation promoters)와 유전자 치료제는 혈우병 A, B 억제제와 비억제제 분야에 급격한 영향을 미치고, 주요 미충족 욕구를 채워 줄 것으로 예상된다.
ACP의 경우, 여기에는 특히 혈우병 B 환자의 억제제 개발 및 관리뿐만 아니라 편리한 투여와 개선된 예방 투여 일정이 포함된다.유전자 치료는 장기간에서 급격한 효능을 제공하는 예방적 치료의 필요성과 억제제 개발의 위험을 근절할 수 있는 잠재력과 함께 질병의 장기유지를 제공할 것으로 예상된다.
하지만 장기 효능과 안전성 데이터의 부족과 소수 환자 그룹을 표적으로 하는 유전자 치료제의 높은 가격이 주요 과학적 진전을 대표하는 이런 혈우병 치료제의 시장 접근을 어렵게 하고 있다.혈우병 A, B 시장 성장의 주요 장벽은 파이프라인 제품에 대한 프리미엄 가격기회를 제한하고, 약품의 가격 결정을 할 때 변화하는 급여 환경을 특히 ACP와 유전자 치료제 등 신규 진출업체들이 고려할 필요가 있는 8대 시장에서 통합되는 헬스케어 억제 정책 때문에 비용인식 증가가 될 것으로 예측된다.
기존 장기 활성 재조합 VIII와 바이패싱 약품에 대한 로슈의 헴리브라(Hemlibra)의 가격 전략은 2018년 예상 매출 15억 달러와 함께 혈우병 시장에서 궁극적으로 블록버스터가 되기 위해 분야 전반에 거쳐 효능을 개발할 수 있게 한다.로슈는 헴리브라와 유전자 치료제로 총매출 18억 달러로 2028년 혈우병 시장 리더가 될 것으로 보인다.
개발자들은 현재 응고 캐스케이드의 대체 조절자 식별과 새로운 활성 메커니즘을 이용하는 혁신적인 전략 모두에 초점을 맞추고 있지만, 또한 기업들은 유전자 치료법의 개발로 질병의 치료법의 확인으로 나아가고 있다.주요 업체들이 ACP와 유전자 치료제에 활발하게 주의를 기울이고 있어, 인수, 라이선싱, 파트너십 합의 등이 혈우병 시장에서 보편화되고 있다.
혈우병 기대수명 상실캐나다 맥마스터대학의 연구팀이 Annals of Internal Medicine 10일자 온라인에 개재한 연구결과를 보면, 전 세계 추정된 혈우병 환자 수는 심각한 케이스 41만 8000명 등 112만 5000명의 남성 환자가 있다.
연구는 호주, 캐나다, 프랑스, 이탈리아, 뉴질랜드, 영국의 등록 데이터를 메타 분석했다.
연구팀은 남자 어린이 10만 명당, 유병률은 혈우병A의 모든 심각도 중증 혈우병 A의 경우 각각 17.1과 6.0건, 모든 심각성 혈우병 B와 중증 혈우병 B의 경우 각각 3.8과 1.1건이었다.출산 시 유병률은 혈우병 A의 모든 심각도의 경우 24.6건, 중증 혈우병 A의 경우 9.5건이었고, 혈우병 B의 모든 심각도와 중증 혈우병 B의 경우 각각 5건, 1.5건이었다.
고소득 국가의 기대수명 약점은 혈우병 A와 중증 혈우병 A의 경우 각각 30%, 37%, 혈우병 B와 중증 혈우병 B는 각각 24%, 27%였다.연구팀은 “혈우병의 유병률은 이전에 추정된 것보다 높다. 혈우병 환자들은 여전히 기대수명이 불리하다. 출생 시 유병률을 설정하는 것은 수명 상실, 장애로 수년 생존, 질병의 부담을 평가하는 이정표”라고 결론지었다.