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DMD 약품 비용-효과 의문
‘엑손디스51’ 등 사렙타 임상 데이터 부족…PTC, 가격 인하 필요
2019년 07월 12일 (금) 09:08:02 고재구 기자 news@pharmstoday.com
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 2개 듀켄씨근이영양증(DMD) 치료제는 비용 효과를 입증한 임상 데이터가 부족하고 PTC 테라퓨틱스의 약품은 가격 인하가 필요하다는 분석 데이터가 나왔다.

미국 약가 감시 기관인 ICER(Institute for Clinical and Economic Review)은 사렙타의 엑손디스 51(Exondys 51/eteplirsen), 골로디센(golodirsen) 등 2개 엑손 스키핑 치료제와 PTC의 코티코스테로이드 엠플라자((Emflaza/deflazacort) 등 DMD 약품의 비교 임상적 효능과 가치를 평가한 Evidence Report를 11일 발표했다.

보고서를 보면 엑손 스키핑 치료제에 대한 데이터는 매우 제한적이다.

엑손디스 51과 골로디센의 임상은 DMD 환자에게 영향을 미치는 단백질인 디스트로핀(dystrophin) 수준이 약간 증가를 보였지만 이는 임상적 유의성이 불확실하다고 평가했다.

기능이나 결과의 개선을 설득력 있게 입증하는 데이터 부재로 증거는 두 약품의 순 건강 편익을 결정하는 데 충분하지 않았다고 ICER이 밝혔다.

프레드니손과 데플라자코트(deflazacort) 등 코티코스테로이드는 DMD 환자의 치료에 일반적으로 사용되고 있다.

무작위 임상실험과 관찰 연구에서 엠플라자는 프레니손과 비교했을 때 비교할 수 있거나 더 나은 순 건강 편익을 가지고 있다는 약간의 확실성을 제공했다.

보고서는 엑손디스 51이 40년 추가 생존 동안 모든 DMD 환자의 건강을 완벽하게 회복시킨다고 가정하더라도, 현재의 가격은 일반적으로 인용되는 비용 효과 기준치를 초과할 것으로 분석했다.

같은 결론은 가격이 엑손디스 51과 비슷할 경우 골로디센에도 적용된다.

임상적 효과를 입증하는 설득력 있는 증거 부재로 ICER은 두 약품에 대한 가치 기반 가격 벤치마크를 추산할 수 없었다고 밝혔다.

엠플라자에 대한 가치 기반 가격 벤키마크 범위는 연간 1만 9900~3만 1700달러보다 높지 않았다.

이는 현재 도매가격에 대해 73~83% 할인이 필요하다.

엠플라자의 연간 가격은 2만 1100~3만 3500달러 이내에서 결정이 필요하다고 조언했다.

초희귀 질환에 대한 모든 치료와 마찬가지로, DMD 약품의 전체적인 가치 판단은 상황별 문제에 대한 고려와 환자와 가족에 대한 광범위한 편익이 필요하다. 

이러한 추가 요인은 7월 25일 공개 미팅에서 논의할 예정이다.
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