미 FDA, 6~12세 낭포성 섬유증 치료 승인
심데코는 가장 일반적 유령의 변이인 F508del 변이의 2개 복제가 있는 환자와 심데코 성분에 반응하는 CFTR 유전자에 최소 하나 변이가 있는 환자 치료에 청신호를 받았다.
FDA는 같은 유전 변이가 있는 12세 이상 어린이 치료에 작년 심데코를 승인했다.30kg 미만인 6~12세 어린이에 대한 용량은 아침에 tezacaftor 50mg/ivacaftor 75mg 태블릿과 약 12시간 후 ivacaftor 75mg 태블릿이다,
체중 30kg 이상인 12세 이상 어린이의 경우 용량은 tezacaftor 100mg/ivacaftor 150mg과 12시간 후 ivacaftor 150mg이다.심데코 승인은 폐기능 개선과 악화 감소를 보인 3건의 임상 3상 데이터를 근거로 했다.
6~12세 어린이에 적응증 확대 승인은 12세 이상 환자의 데이터를 근거로 했다.