바이오젠 ‘스핀라자’ 리더, 노바티스 ‘졸젠스마’ 진출로 위협
최근 노바티스가 새로운 SMA 약품을 미국 FDA에서 승인받아 블록버스터 희귀질환 시장에 대한 바이오젠의 지배력을 위협하고 있다.
바이오젠의 스핀라자(Spinraza)는 SMA 치료에 미국에서 2016년 승인된 첫 약품이었지만 새로운 경쟁자가 시장에 진입했다.스핀라자는 작년 매출 17억 달러를 기록했고 올 1분기 연간 42% 급등한 5.2억 달러를 벌었다.
최근 노바티스가 단독치료로 질병을 늦추고 잠재적으로 치료할 수 있는 SMA 약품을 FDA에서 마케팅 승인을 받았다.노바티스는 유전자 치료제 기업 아벡시스와 선두 약품 졸젠스마(Zolgensma)를 87억 달러에 인수한 작년 바이오젠과 직접 경쟁에 들어갔다.
승인에 앞서 노바티스는 바이오젠의 만성 주사 약물에 비해 단일 유전자 치료 접근의 가치의 장점을 강조했다.회사는 높은 비율의 임상 실험 참가자들이 스핀라자에서 졸젠스마로 전환을 보였다고 주장했다.
졸젠스마는 SMA의 한 유형에 특히 승인된 반면 스핀라자는 다양한 유형에 사용될 수 있다.스피라자는 SMA 환자 치료에 주류가 되었지만 완벽한 약은 아니다.
보다 완벽한 SMN 생산을 복원하기 위해 대부분의 SMA 환자에게 존재하는 백업 유전자인 SMN2의 접합 오류를 수정하도록 설계됐다.그러나 투여 첫해 동안에는 4회, 그 후에는 매년 3회씩 척수 둘러싼 유체에 주사해야 한다.
임상에서 스핀라자 치료 환자의 40%만이 모터 마일스톤에 개선을 달성했다.반면 졸젠스마는 SMN2 접합 오류를 수정하기 보다는 놓치거나 변이된 SMN 유전자의 기능 카비를 전달하기 위해 리젠스바이오(Regenxbio)에 의해 특별히 조작된 바이러스성 벡터 AAV9을 사용한다.
스핀라자와 달리 졸젠스마는 1회 투여이다.임상에서 졸젠스마 치료 환자들은 1개월 이내에 급격한 모터 기능 개선을 보였고 이익은 2년 이상 지속됐다.
하지만 두 유전자 치료제의 비싼 가격이 사용에 걸림돌이 될 수 있다.노바티스는 졸젠스마의 가격은 세계에서 가장 비싼 212.5만 달러로 5년간 균등하게 분배될 것으로 예상하고 있다.
현재 스핀라자 가격은 치료 첫해에 75만 달러이고 이후 매년 37.5만 달러이다.미국 약가감시기관인 ICER(Institute for Clinical and Economic Review)은 스핀라자의 가격은 비용 효과적이지 않다고 평가했다.
노바티스는 1회 약품에 110만~210만 달러 사이가 합리적일 수 있다고 지적했다.노바티스는 졸젠스마는 연간 매출은 10억 달러 이상될 것으로 예상하고 있다.
고재구 기자
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