세엘진 코리아의 다발골수종 치료제 ‘레블리미드(성분명 레날리도마이드)’가 골수형성이상증후군 적응증 확대에 대한 급여 적용을 앞두고 있다.

건강보험심사평가원은 17일 레블리미드의 급여 개정이 포함된 암환자에게 처방·투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)에 대한 의견조회를 시작했으며 오는 25일까지 진행된다.

개정안에 따르면 골수형성이상증후군(myelodysplastic syndrome, MDS) 에서 레날리도마이드는 5q 세포유전자 결손을 동반한 International Prognostic Scoring System (IPSS, 국제예후점수평가법) 분류에 따라 저위험 또는 중증도-1인 환자의 수혈 의존적 빈혈이 있는 환자에게 투여 시 급여가 적용된다.

수혈 의존적 빈혈이란 지난 8주내 수혈 받은 적이 있고, 지난 6개월 동안 8 unit이상 RBC 수혈을 받은 경우를 의미한다.

심평원은 “레날리도마이드가 IPSS 분류에 따라 골수형성이상증후군에서 수혈 의존적인 빈혈이 있는 환자의 치료에 허가가 추가됐다"며 "요양급여 여부를 결정하기에 앞서 진료 상 필요성 및 급여기준 설정 논의가 필요해 의견조회를 진행한다”고 배경을 설명했다.

교과서·가이드라인 임상논문에 따르며 5q 결손을 동반한 IPSS low risk 골수형성이상증후군 환자의 수혈 의존성 빈혈치료에 레날리도마이드를 사용할 수 있다고 언급하고 있으며, NCCN 가이드라인에서도 동일한 적응증에 레날리도마이드를 category 2A로 권고하고 있다.

또한 심평원은 “2상 임상연구에서 약 67%의 환자가 수혈 의존도 개선을 보이는 등 임상적 유용성이 입증됐다”며 “골수형성이상증후군에 일반적으로 투여하는 아자시티딘(azacitidine)이나 데시타빈(decitabine)이 5q 세포유전자 결손이 있는 경우 효과적이지 않음을 고려해  레날리도마이드 투여를 요양급여로 인정하는 것이 타당하다”고 밝혔다.

다만 가이드라인 및 근거에서 7번 염색체 이상 환자 및 임상적으로 현저한 neutrophil(호중구)(<500cells/mcL) 또는 platelet(혈소판)(<25,000cells/mcL) 감소가 있는 경우에 레날리도마이드 약제를 투여해서는 안 된다고 언급한 바 있어 급여대상에서 제외됐다.

심평원은 “급여기준에 대한 명확한 이해를 위해 식약처 허가사항 상의 수혈의존성, 치료시작 제외 조건 및 투여 중지 조건을 명시하며 재 투여 시는 전액 본인 부담으로 한다”며 “동일 성분이나 제품에 따라 식약처 허가사항이 다른 점을 고려해 식약처 허가사항에 투여대상이 있는 약제만을 급여로 인정한다”고 전했다.

세엘진은 지난해 6월 식약처로 부터 다발골수종 환자의 유지요법에 대한 적응증과 외투세포림프종, 골수형성이상증후군에 대한 적응증을 추가로 승인 받았다.

이로써 레블리미드는 ▲새롭게 진단된 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자의 유지요법 ▲이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 외투세포림프종 ▲5q 세포유전자 결손을 동반한 IPSS 분류에 따른 저위험 또는 중증도-1 위험 골수형성이상증후군에서 수혈의존적인 빈혈이 있는 환자의 치료제로 사용할 수 있게 됐다.