리젠스바이오, 유니큐어, 솔리스 등 유망 후보 타깃

올해 유전자 치료를 개발하는 일부 업체들이 좋은 M&A 표적이 될 전망이다. 올해 들어 세엘진이 90억 달러에 주노 테라퓨틱스를, 노바티스가 87억 달러에 아벡시스를 인수하는 등 유전자 치료제 M&A가 주목을 받았다.

최근 바이오젠은 유전자 치료 기업인 나이트스타 테라퓨틱스(Nightstar Therapeutics)를 인수했고 로슈는 스파크 테라퓨틱스의 인수에 합의했다.

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 사지이음근육위축증(limb-girdle muscular dystrophy) 치료를 위해 5개 유전자 치료제 후보를 보유하고 있는 미요넥수스 테라퓨틱스(Myonexus Therapeutics)를 인수하기 위해 옵션을 행사하고 있다.

J&J는 유전 망막병에 대한 약품의 포트폴리오를 개발하기 위해 유전자 치료 업체인 MeiraGTx Holdings와 라이선스를 했다.

화이자는 완전 인수를 조건으로 프랑스 유전자 치료 기업인 비벳 테라퓨틱스(Vivet Therapeutics)의 주식 15%를 인수했다.

FDA 승인된 세포 치료제 중에는 길리어드 사이언스의 예스카타(Yescarta), 노바티스의 킴리아(Kymriah)가 있다.

CAR-T 세포 치료제인 킴리아는 B 세포 전조 급성 림프구성 백혈병와 광범위 대 B세포 림프종에 승인됐다.

길리어드가 카이트 파마 인수를 통해 얻게 된 예스카타는 광범위 대 B 세포 림프종에 청신호를 받았다.

스파크 테라퓨틱스는 2017년 12월 첫 유전자 치료제 룩스투나(Luxturna)를 유전 망막질환 치료에 승인받았다.

노바티스도 척추근위축증 치료에 유전자 대체 치료 후보인 AVXS-101(Zolgensma)의 승인을 기다리고 있다.

유전자 치료는 환자 친화적 치료 옵션으로 간주되고 있어 관련 기술을 보유한 업체들과 M&A 혹은 파트너십이 증가할 전망이다.

M&A 후보
투자은행은 작스(Zacks)는 6개 업체를 잠재적 유전자 치료 인수 후보로 꼽았다.

리젠스바이오(Regenxbio)는 아데노 관련 바이러스 파이프라인의 구축을 찾는 노바티스에게 가장 적합할 수 있다고 Seeking Alpha의 애널리스트 Christopher Venutolo가 지난 1월 21일 보고서에서 밝혔다.

올해 현재까지 2건의 유전자 치료제 딜은 유전 안질환 치료제를 개발하는 기업과 관련됐다. 리젠스바이오의 독점 NAV 기술 플랫폼은 올해 승인이 임박한 노바티스의 졸젠스마와 더불어 18개의 다양한 임상단계 프로그램에 사용되고 있다.

네덜란드 바이오텍 유니큐어(Uniqure)는 유럽 시장에서 첫 유전자 치료제 글리베라(Glybera)를 론칭해 유전자 치료 개척자로 유명하다.

회사는 이후 과도한 비용 때문에 시장에서 철수시킨 바 있다.

S&P Global에 따르면 유니큐어는 스파크 테랴퓨틱스에 비해 5배의 제조능력을 가지고 있다.

월가의 애널리스트들은 유전자 치료를 위한 시장은 제조 능력과 임상 데이터에 크게 좌우된다고 밝혔다.

유니큐어의 혈우병 B 유전자 치료제 AMT-061은 스파크의 SPK-0091과 매우 유사하지만 심각한 부작용 위험이 더 적다고 애널리스트들이 분석했다.

현재 아벡시스와 스파크는 인수됐지만 유니큐어는 혁신약품 지정과 PRIME 지정을 받은 아데노 바이러스 기반 유전자 치료제를 가진 유일한 공개기업이다.

유니큐어는 AMT-061로 혈우병 B의 시장 선두주자가 될 수 있는 잠재력을 가지고 있고 이는 대형 바이오파마 회사들에게 높은 관심이 될 수 있다.

오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)도 시험 치료제에 스파크의 후보 약품과 비슷한 과정을 사용하고 있어 잠재적 M&A 표적이 될 수 있다.

M&A 표적으로 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences)의 가능성은 제조 과정 때문이다.

솔리드의 제조는 일부 업체에게 어필할 수 있는 더 강력한 유전자 치료제를 양상할 수 있다. 회사는 듀켄씨 근위축증의 교정 유전자 치료제 SGT-001을 임상 1/2에 있다.

사렙타(Sarepta)는 100억 달러의 시총과 함께 업계에서 가장 탄탄한 유전자 치료 파이프라인, 새로운 대규모 제조 능력, 듀켄씨 근위축증에 대한 유전자 치료 리드 프로그램을 통한 첫 진출 입지를 고려할 때 가장 유력한 M&A 후보라고 크레디트 스위스의 애널리스트 Martin Auster가 최근 밝혔다.

애널리스트들은 바이오마린 파마(BioMarin Pharmaceutical) 등 상대적으로 규모가 큰 기업과의 M&A 활동 가능성도 배제하지 않고 있다.

Martin Auster는 혈우병 기반 유전자 요법에 대한 M&A의 관심은 올 2분기 발록스(valrox) 혈우병 A 후보에 대한 임상 2상 데이터가 에정돼 있는 바이오마린의 위험 보상에 좋은 징조라고 분석했다.

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