생산 복잡, 높은 가격 등 문제…많은 바이오파마 개발 경쟁
환자 접근을 지연시키는 복잡한 제조 과정과 함께 지속적 환자 모니터링이 필요한 높은 독성, 50만 달러에 이르는 높은 가격 등이 이슈이다.
현재 2개의 CAR-T 세포치료제가 미국과 유럽에서 승인됐다.길리어드 사이언스의 광범위 대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma) 치료에 예스카타(Yescarta)와 노바티스의 급성림프구 백혈병과 DLBCL 치료를 위한 킴리아(Kymriah)가 마케팅되고 있다.
반면 일부 최종 단계 후보들은 광범위한 혈액암과 고형암을 대상으로 개발되고 있다.컨설팅업체인 글로벌데이터의 보고서에 따르면 많은 새로운 방법들이 CAR 세포의 효능을 향상시키고 이런 문제점들을 극복하기 위해 테스트되고 있다. 광범위한 적응증에서 동종이계 CAR(Allogenic CAR) 세포 치료제들은 제조 지연을 줄일 수 있을 것으로 예상된다.
하지만 이런 것들은 자가조직 세포에 대한 추가적인 독성들과 관련이 있을 가능성이 높고, 더 낮은 지속력을 보여줄 수 있다는 우려가 제기되고 있다.복합 접근이 CAR 세포 치료제의 효능을 개선하고 내성을 예방할 수 있겠지만 단일 전략은 가장 유망한 것으로 두드러진 것은 없다.
다른 면역요법제와 복합한 CARs, 이중 표적 CARs가 CAR를 강화할 수 있는 일부 방법이 될 수 있지만 이는 이미 매우 비싼 치료의 비용을 증가시킬 우려가 있다는 것이다.CAR 세포 치료제들은 여전히 새롭운 규정에 대한 특별한 가이드라인을 전 세계에서 이용할 수 없다.
개발자들이 전략적 접근에 있어 더 많은 신뢰를 느낄 수 있게 개선된 규정 가이드라인이 CAR 세포 치료제의 통합을 강화할 것으로 글로벌데이터는 강조했다.세포 치료제들은 소분자 또는 다른 덜 복잡한 바이오로직 치료제와 다른 방식으로 규제돼야 한다는 글로벌 합의가 있지만, 지금까지 CAR 세포 특이 지침은 유럽에만 존재한다.
그럼에도 불구하고 유럽, 미국, 일본, 중국 헬스케어 규제 기관들은 모두 세포 치료가 큰 치료 가능성을 가지고 있고 이런 시장에서 세포 치료제의 승인을 위한 가속화된 경로가 마련돼야 한다는 것을 인지하고 있다고 글로벌데이터는 밝혔다.CAR T 파이프라인
CAR-T 세포 치료제는 암 퇴치를 위해 환자 자신의 면역 세포를 사용한다.
최종 단계 암 환자에서 일부 고무적 경과, 부분과 완전 반응 입증과 2017년 2개 CAR-T 치료제의 FDA 승인은 암 환자에게 기대를 높이고 이 분야에 관심을 증가시키고 있다.
CAR-T 치료제의 영역은 서로 복합으로 다양한 치료에 사용을 특히 증가시키고 있고 표적 치료 혹은 정밀의료로 발전을 목표로 하고 있다.많은 바이오파마 기업들이 CAR-T 분야에서 개발을 경주하고 있다.
블루버드 바이오의 종양 파이프라인에는 CAR-T 제품 후보로 다발 골수종에 bb2121, bb21217이 있다.회사는 세엘진과 미국에서 bb2121의 코마케팅과 공동 개발하고 있다.
길리어드가 인수한 카이트는 급성림프구 백혈병 치료에 CD9 CAR-T 치료제 KTE-C19를 연구하고 있다.J&J는 다발 골수종에 파트너인 리간드 바이오텍과 CAR 치료제 LCAR-B38M를 임상 1/2 단계에 있다.
암젠은 다발성 골수종과 급성 림프구 백혈병에 각각 새로운 이중특이 T 세포 면역요법제 AMG 420과 AMG 330을 연구하고 있다.알로젠 테라퓨틱스(Allogene Therapeutics)와 파트너인 세르비에 등이 동종이계 CAR-T 후보 제품인 UCART19를 B세포 급성 림프구 백혈병에 임상 중에 있다.
이밖에 인터렉션(Intrexo), 패이트 테라퓨틱스(Fate Therapeutics), 머크 KGaA 등 많은 바이오파마가 CAR-T 분야에서 새로운 약품에 대한 연구를 진행하고 있다.