알츠하이머, 의료 대마 등 R&D 초점…치료 패러다임 변화
컨설팅업체인 딜로이트에 따르면 2018년 R&D 투자 수익률은 9년 만에 최저치를 기록했다.
여전히, 다음 블록버스터 약품을 찾는 것은 제약과 바이오텍 기업들의 생명줄이며, R&D 와 M&A를 위한 수십억 달러의 동기를 부여한다.투자사인 작스(Zacks)에 따르면 2018년은 면역항암제에 대한 초점의 한해였지만 올해는 면역항암제는 물론 알츠하이머, 비알코올성지방간염(NASH), 의료용 대마초 등에 관심이 집중될 전망이다.
이런 분야들은 광범위한 연구, 혁신적인 기술, 그리고 질병 치료 방식을 변화시킬 가능성으로 특징지어진다.면역항암제의 기본 인식은 질병 퇴치를 위해 면역 시스템의 특정 부분을 활용하는 것이다.
일부 면역항암제는 단독요법으로 효과가 있지만 다른 것은 다른 약품과 복합했을 때 더 효과적일 잠재력이 있다.
일부 고무적 결과, 말기 암 환자에서 입증된 부분과 완전 반응, 노바티스의 킴리아(Kymriah)와 길리어드 사이언스의 예스카타(Yescarta 등 2017년 2개 CAR-T 약품의 승인 등은 암 환자에게 기대를 높였고 이 분야에 관심을 증가시켰다.
면역요법제의 영역은 서로 복합으로 다양한 치료에 사용으로 증가하고 있다.이는 표적 치료제나 정밀의료의 개발을 목적으로 하고 있다.
면역항암제가 암에 대한 치료 패러다임의 변화를 가져와 이 분야는 큰 상업적 잠재력이 있다.거의 모든 빅 파마가 2018년 혁신적 면역항암제 후보가 있는 소형 바이오텍과 협력을 했고 이런 추세는 올해도 지속될 것으로 예상된다.
알츠하이머병은 성공이 적지만 많은 기업들이 시도하는 분야이다.지난 수년간 머크(MSD), 릴리, 화이자, J&J 등 빅 파마가 알츠하이머 치료제 개발에서 쓴맛을 봤다.
현재 알츠하이머병 치료제를 개발하는 업체는 바이오젠, 릴리, 노바티스, 에자이, 암젠 등이다.바이오젠의 애듀카뉴맙(aducanumab)은 가장 유망한 후보 중 하나이고 현재 2건의 최종단계 연구에 있다.
회사는 임상 3상 프로그램에 BACE 억제제 E2609(elenbecestat)와 임상 2상에 인간화 베타 아밀로이드 항체인 BAN2401을 연구하고 있다.이런 3개 후보들은 에자이와 공동 개발하고 있다.
최근 바이오젠은 알츠하이머병, 파킨슨병과 다른 신경질환에 후보 약품을 개발하기 위해 C4 테라퓨틱스, 스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)와 제휴를 밝혔다.릴리는 알츠하이머에 개발 중인 플루타우시파(flortaucipir)가 있다.
지난달 회사는 알츠하이머와 다른 신경퇴행성 질환의 치료에 모포머 타우 집합 억제제(morphomer tau aggregation)를 공동으로 개발하기 위해 스위스 바이오텍인 AC 임뮨과 제휴를 맺었다고 밝혔다.로슈도 알츠하이머병 치료의 개발을 위해 AC 임뮨과 협력하고 있다.
노바티스와 암젠은 BACE1 억제제 CNP520를 공동 연구하고 있다.알츠하이머병은 치료법 발견을 위한 노력에서 일부 기업들이 좌절을 한 매우 어려운 치료 분야이지만 시장은 매우 수익성이 높다.
일부 기업들은 알츠하이머병 치료제 개발에 많은 투자를 지속하고 있다.시장은 막대한 상업적 잠재력이 있고 새로운 치료제를 마케팅하는 기업은 수십억달러 매출을 올릴 수 있다.
올해 바이오파마 기업들이 주목하는 다른 분야는 의료 마리화나(marijuana)이다.작년 미국에서 많은 주에서 의료용 대마에 대한 청신호를 보낸 것과 더불어 캐나다는 기호용 대마를 합법화한 첫 주요 경제국이 됐다.
작년 GW 파마의 첫 칸나비노이드(cannabinoid) 약품인 에피디올렉스(epidiolex)의 FDA 승인으로 큰 관심을 끌었다.업계는 특히 의료와 생명과학 산업에서 마리화나와 마리화나 관련 제품의 더 많은 합법적 사용을 허용하는 법률이 급격히 증가할 것으로 예상했다.
GW 파마 이외에 이 분야에서 주요 업체들은 인시스 테라퓨틱스(INSYS Therapeutics), 코버스 파마슈티컬(Corbus Pharmaceuticals Holdings), 지너바 파마슈티컬(Zynerba Pharmaceuticals) 등이 있다.틸레이(Tilray)는 2018년 주요 미국 증시에 공개된 첫 대마 회사였다.
GW 파마는 블록버스터 가능성이 있는 심각한 간질 치료에 경구 용해제 에피디올렉스 이외에도 개선된 액제형, 고형제, 주사제형 등 일부 새로운 제형을 개발 중에 있다.인시스는 암 환자와 미충족 욕구가 있는 다른 질병 분야에서 마약성 진통제 과용량, 과민증, 간질, 소아 경련, 거식증 치료 등 광범위한 적응증에 카나비노이드(cannabinoids)의 개발을 위한 독점 스프레이 기술과 역량을 사용하고 있다.
NASH 시장은 잠재력이 있다.만성 간질환인 NASH 시장은 2025년까지 350억 달러 규모에 이를 것으로 추정된다.
많은 환자 인구와 치명적 영향에도 불구하고 현재 NASH 치료에 승인된 약품은 없다.NASH 시장의 전망을 고려하면 소수 업체들이 후보 약품을 개발하고 있고 FDA 승인 약품은 2020년 출시될 전망이다.
NASH 시장에서 주요 업체들은 인터셉 파마슈티컬, 엘러간, 젠핏 등이다.복합 치료제들이 NASH 치료에 연구 중에 있다.
길리어드는 다른 NASH 자산 GS-0976, GS-9674 등과 복합으로 ASK-1 억제제 서론서팁(selonsertib)을 개발하고 있다.작년 말 화이자는 노바티스는 초기 단계 NASH 후보 약품을 개발하기 위해 파트너십을 체결했다.