미 FDA, ‘피답스’ 람베르트 이튼 근무력증 치료 첫 OK

카탈리스트 파마슈티컬(Catalyst Pharmaceuticals Inc)이 희귀질환인 람베르트-이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton Myasthenic Syndrome)의 첫 치료제인 피답스(Firdapse, amifampridine)를 미국 FDA에서 승인받았다고 밝혔다.

람베르트-이튼 근무력 증후군(LEMAS)은 신경과 근육 사이의 연결에 영향을 주는 드문 자가면역질환이고 무기력과 다른 증상의 원인이다.

LEMS는 다른 자가면역질환과 관련이 있지만 소세포폐암 등 안 환자에서 더 일반적으로 발병한다고 회사가 설명했다.

피답스의 승인은 2개 연구 데이터를 근거로 했다.

연구는 근육약화를 측정하는 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 점수와 치료 효과의 환자 비율인 SGI(Subject Global Impression)를 측정했다.

연구에서 피답스는 근육 기증의 신속한 개선과 약함과 피로도 개선을 보였다.

지난 3월 카탈리스트는 신약승인을 신청했다.

FDA는 우선검토 허가를 했고 선천적 근무력증과 중증 근무력증 치료에 희귀약으로 지정했다.

회사는 적응증 확대를 위해 연구하고 있다.

카탈리스트는  MuSK 항체 양성 중증근무력증의 증상적 치료에 임상 II/III 연구를 진행하고 있다.

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