샤이어코리아(대표 문희석)는 식품의약품안전처로부터 단장증후군 치료제 가텍스(성분 테두글루타이드)의 허가를 지난 17일 획득했다고 22일 밝혔다.

가텍스는 국내에서 처음으로 허가된 단장증후군 치료제로 기존 비경구 영양요법(Total Parenteral Nutrition, TPN)에 의존하고 있는 만 1세 이상 단장증후군 환자에서 사용할 수 있다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 수술적 절제로 전체 소장의 50% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 질환으로 소아 환자의 경우 선천적으로 짧은 장을 가지고 태어나거나 신생아 괴사성 소장결장염(necrotizing enterocolitis, NEC: 신생아의 소장이나 대장에 생기는 괴사성 장염 )으로 인한 수술로 발생하며, 성인 환자의 경우 장간막 혈관질환 또는 크론 질환으로 인한 장 절제술로 인해 발생한다. 

단장증후군 환자들은 소장의 흡수 면적 감소로 인해 심한 설사, 지방변, 흡수불량으로 인한 영양결핍증 등의 증상을 보이며, 심각한 경우 사망에 이를 수도 있다. 

기존의 단장증후군 치료는 근본적인 치료법이 존재하지 않아 영양공급을 원활하게 하기 위해 TPN 요법에 의존하고 있었다. TPN 요법은 경구로 음식물을 섭취할 수 없는 환자에게 정맥 주사를 통해 하루에 필요한 영양분을 공급하는 방식으로 일주일 중 5~7일가량, 하루 10시간 이상 소요돼 일반적인 생활이 불가하다. 또한, 장기적인 TPN 요법을 지속하는 것은 삽입기 및 삽입 부위 관련 감염으로 균혈증, 패혈증 및 혈전증의 유발 위험이 있고, 간 질환도 흔하게 발생한다.

가텍스는 장내 호르몬인 글루카곤 유사 펩타이드-2(Glucagon-like peptide-2, GLP-2)의 유사체로  장내 분비세포의 GLP-2 수용체와 결합해 장내 흡수력을 증가시켜 체액과 영양소의 흡수율을 높인다. 가텍스의 일일 권장용량은 0.05mg/kg으로 1일 1회 환자의 허벅지, 팔 및 복부 사분면 등에 피하주사한다. 

가텍스의 이번 허가는 STEPS 임상 3상 연구에 근거했다.

STEPS 연구는 다기관, 무작위, 평행, 위약대조, 이중맹검 연구로 임상 참여 이전에 12개월 이상 PN(Parenteral Nutrition)을 지속한 86명의 단장증후군 환자를 대상으로 총 24주간 진행됐으며, 43명의환자는 하루에 0.05mg/kg의 가텍스를 투여하고 나머지 43명의 환자는 위약을 투여했다. 

임상 결과 가텍스 투여군(n=43) 중 27명에서 PN 투여용량이 기준치 대비 20% 이상 감소했으며(P=0.002), 1주 평균 PN  투여 용량 역시 24주차에 기준치(12.4L/wk)로 부터 4.4L/wk가 감소했다(p<0.001). 또한, 가텍스 투여군 중 49%(21명)는 1주일 중 1일 이상 PN 요법이 필요하지 않을 정도로 증상이 개선된 것으로 나타났다(p=0.008). 

가텍스는 지난 2012년 8월 유럽의약품청(EMA)에서 처음 승인된 이후 리베스티브®라는 제품명으로 발매됐으며,  같은 해 12월 미국 식품의약국(FDA)에서도 가텍스라는 제품명으로 승인을 획득했다.

현재 국내에는 TPN 요법 외 단장증후군 치료제는 전무한 상황으로, 가텍스가 출시되면 단장증후군 환자들에게 유지요법이 아닌 장기적인 치료제로서 새로운 옵션이 주어지게 된다.