아미쿠스, ‘갈라폴드’ 유전 변이 환자 사용 승인

미국 FDA가 파브리병(Fabry disease) 치료에 첫 경구 약품인 아미쿠스 테라퓨틱스의 갈라폴드(Galafold, migalastat)를 승인했다.

이 제품은 시험실 데이터를 근거로 갈라폴드 치료에 반응이 확정된 유전 변이가 있는 성인 파브리병 환자에게 사용이 허가됐다.

갈라폴드의 효능은 45명 성인 파브리병 환자의 6개월 연구에서 입증했다.

임상에서 갈라폴드 그룹의 환자들은 위약군에 비해 신장 혈관에서 GL-3(globotriaosylceramide)의 더 높은 감소를 보였다.

갈라폴드의 안전성은 총 139명이 관련된 4건의 임상에서 평가했다.

가장 일반적 부적용은 두통, 비인두염, 요로감염, 메스꺼움, 열 등이 보고됐다.

갈라폴드는 신속심사, 우선검토로 승인됐고 희귀약으로 지정됐다.

FDA는 갈라폴드의 시판 후 연구를 요구했다.
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