미 FDA, ‘온파트로’ ATTR 아밀로이드증 치료 OK

알니람 파마슈티컬이 유전자 침묵 기술을 사용한 희귀 유전 질환에 대한 신약을 미국에서 마케팅 승인을 받았다.

미국 FDA는 유전 ATTR 아밀로이드증 환자의 다발신경병증(polyneuropathy) 치료에 온파트로(Onpattro, patisiran)의 판매를 허가했다고 밝혔다.

ATTR 환자는 단백질이 잘못된 모양으로 접히고 심장, 신경과 다른 장기에 축적을 초래하는 대신에 단백질의 한 종류가 정상적인 구조를 유지하는 것을 막는 유전적 돌연변이를 가지고 있다.

이는 감각 상실, 심장 문제, 눈, 신장과 갑상선 질환의 원인이 될 수 있다.

RNAi를 사용하는 알니람의 온파트로는 치명적 단백질 생성을 차단하는 특이 유전 물질을 표적으로 한다.

온파트로는 새로운 계열의 약품 중 첫 승인이다.

RNAi 치료제를 개발하는 다른 업체는 아이오니스 파마, 아부투스 바이오파마 등이 있다.

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