‘리스디플람’ SMA1형 어린이 상태 개선

PTC 테라퓨틱스와 파트너인 로슈가 척추근위축증(SMA)의 후보 약품에 대한 유망한 임상 데이터를 댈러스에서 열린 CureSMA 컨퍼런스에서 발표했다.

FIREFISH 연구에서 182일 동안 시험약품 리스디플람(Risdiplam)을 받은 SMA 1형 어린이의 90%가 머리, 구르기나 앉기의 통제력 등 상태의 개선을 입증했다.

연구에서 중앙 CHOP-INTEND(Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) 점수는 연구 시작 시와 비교해 14p 증가했다.

119일에서 12.5p와 56일에서 5.5p 상승했다.

이런 인상적 결과는 SMA에 첫 승인된 바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬의 스핀라자(Spinraza)를 위협하고 있다.

스핀라자는 183일 연구에서 52명 어린이의 63%에서 CHOP-INTEND의 4p 개선을 보였다.

또한 리스디플람은 경구용으로 주사제인 스핀라자에 비해 잠재적 장점이 있다.

반면 스핀라자는 1년에 4번 투여하지만 어린이에게 매일 약품을 주는 것은 도전이 될 수 있다.

PTC와 로슈는 이런 데이터가 더 큰 연구에서 입증된다면 경쟁할 수 있는 유망한 약품을 가질 수 있다.

노바티스도 아베시스 인수를 통해 SMA 치료제를 개발하고 있다.

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