‘리스디플람’ SMA1형 어린이 상태 개선
FIREFISH 연구에서 182일 동안 시험약품 리스디플람(Risdiplam)을 받은 SMA 1형 어린이의 90%가 머리, 구르기나 앉기의 통제력 등 상태의 개선을 입증했다.
연구에서 중앙 CHOP-INTEND(Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) 점수는 연구 시작 시와 비교해 14p 증가했다.119일에서 12.5p와 56일에서 5.5p 상승했다.
이런 인상적 결과는 SMA에 첫 승인된 바이오젠과 아이오니스 파마슈티컬의 스핀라자(Spinraza)를 위협하고 있다.스핀라자는 183일 연구에서 52명 어린이의 63%에서 CHOP-INTEND의 4p 개선을 보였다.
또한 리스디플람은 경구용으로 주사제인 스핀라자에 비해 잠재적 장점이 있다.반면 스핀라자는 1년에 4번 투여하지만 어린이에게 매일 약품을 주는 것은 도전이 될 수 있다.
PTC와 로슈는 이런 데이터가 더 큰 연구에서 입증된다면 경쟁할 수 있는 유망한 약품을 가질 수 있다.노바티스도 아베시스 인수를 통해 SMA 치료제를 개발하고 있다.
고재구 기자
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