바이오젠 코리아(대표 황세은)는 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy) 치료제 스핀라자(성분명 뉴시너센 나트륨)의 3상 임상시험 CHERISH 연구결과를 ‘NEJM(New England Journal of Medicine)’에 게재했다고 밝혔다.
제멜리 폴리클리니코 병원(Policlinico Universitario “A. Gemelli”, 이탈리아 로마 소재)의 소아 신경정신과 선임연구원 에우제니오 메르쿠리(Eugenio Mercuri) 박사는 “CHERISH 임상은 진행성 질환으로 지속적으로 움직임이 저하되는 SMA 환자에서 스핀라자의 운동기능 개선을 입증한 연구” 라며, “연구가 진행되는 동안 스핀라자로 치료를 받은 환자들은 네발로 기기, 도움을 받아 일어서기 등과 같은 운동 단계를 달성했으며, 위약군 대비 질환이 더 느리게 진행되는 모습을 보였다”고 답했다.
CHERISH는 생후 6개월 이후 SMA 증상이 나타난 환자(SMA 2형 또는 3형)에서 스핀라자의 유효성과 안전성을 평가한 3상 임상연구이다. SMA 환자의 운동기능을 평가하는데 있어 신뢰성이 높은 ‘해머스미스 기능성 운동 확대지수(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, 이하 HFMSE)’ 평가항목으로 스핀라자의 운동기능 개선 효과를 검증했다.스핀라자 투여군(n=84)은 치료 15개월 후 위약군(n=42)과 비교해 HFMSE에서 4.9점의 격차가 발생하여 의미있는 운동기능 향상을 나타냈다. 스핀라자 투여 환자는 15개월 째에 HFMSE 점수가 평균 3.9점 향상되었고, 치료받지 않은 환자는 평균 1점이 떨어졌다. 최종분석의 주요 결론은 중간분석 때와 일관되게 나타났다.
바이오젠의 부사장 및 최고의료책임자 알프레드 샌드록(Alfred Sandrock)은 “NEJM에 게재된 CHERISH 임상은 후기 발병형 SMA 환자들에 대한 스핀라자의 효능을 입증한다” 며 “이번 연구는 SMA 치료와 관련해 현재까지 진행된 바이오젠의 대규모 임상 프로그램의 일부로, 스핀라자가 환자의 연령이나 병의 진행 정도에 관계없이 운동기능에 긍정적 영향을 미칠 수 있다는 점을 보여준다”고 말했다.한편, CHERISH 연구는 2017년 11월 게재된 6개월 이하의 영아 SMA 환자를 대상으로한 ENDEAR 연구에 이어 두 번째로 NEJM에 게재된 스핀라자의 3상 임상시험이다. ENDEAR와 CHERISH의 긍정적인 분석 결과에 따라 바이오젠은 임상시험에 참여한 SMA 환자들이 오픈라벨 연장 임상인 SHINE을 통해 계속해서 스핀라자를 투여 받을 수 있도록 했다. ENDEAR와 SHINE 연구에는 한국의 SMA 환자 5명이 참가하고 있다.
스핀라자는 세계 최초의 척수성 근위축증 치료제로 2016년 12월 미국 식품의약국의 승인을 받은 지 1년 만인 2017년 12월 29일, 식품의약품안전처의 허가를 획득했다.